Рентабилността и Сираците: Ролята на цените и стимули в четири различни ...

Рентабилността и Сираците: Ролята на цените и стимули в четири различни пазари

Това е студент хартия от окончателните проекти 2010 в рамките на Фондацията NIH за модерно обучение в TECH на науките 366 - Биотехнология Management. Учениците бяха помолени да разкажа една история, основана на лекциите на курса и да се разшири с общи уроци за управление на биотехнологична компания.

Рентабилността и Сираците: Ролята на цените и стимули в четири различни пазари
Nate Hafer

Развитие на наркотици е дълга, скъпа, трудна и сложна. Поради високата цена на разработване на лекарства, много компании няма да обмисли разработването на лекарство, освен ако има потенциала да има "блокбъстър" с 1,0 милиарда щатски долара годишно в продажбите. Има два основни фактора, които влияят на способността на наркотици, за да стигнем до този $ 1,000 милиарда праг: пазарен размер и цена. Тъй като размерът на пазара се увеличава, относителната цена на наркотици може да намалее и обратно. Традиционно, фармацевтичните компании са се опитвали да се увеличи размерът на пазара за даден продукт, като същевременно запазят цените сравнително скромен (1).

Много фактори влияят на решението за излизане на пазара с ново съединение. Някои от тези фактори включват разходи за развойна дейност, конкурентната среда, настоящото неудовлетворени медицински нужди, позицията на интелектуалната собственост на съединението, както и потенциалния размер на пазара. В течение на семестъра I стана особено интересно да научите повече за ценообразуването на лекарства и как окончателната цена на лекарство може да повлияе на решението за въвеждане на нов пазар. В тази статия ще разгледаме някои от основните съображения, които влияят на цената на фармацевтични продукти. Впоследствие, аз ще разгледа използването на Закона за Orphan Drug като инструмент за стимулиране на разработване на лекарства за редки и пренебрегвани заболявания, които не биха били печеливши по традиционния модел. По-специално, ще се спра на четири категории индикации наркотици и помислете как роман за ценообразуване на наркотици модели и Закона за Orphan Drug предоставят стимули за разработване на лекарства. В някои случаи тези сили да работят заедно, за да създадете печеливши продукти с ползите от обозначаване на лекарства за сираци, докато в други случаи лекарства наистина не могат да достигнат блокбъстър, но може все пак да се възползват от безстопанствени стимули.

За да започнете, трябва да се помисли как цените традиционно се определя за лекарства и биологични. Не е изненадващо, на цената на един нов фармацевтичен често се определя от същите фактори, които влияят на цената на всяка потребителска стока. На първо място е важно да се разбере на настоящата стойност на продуктите на пазара. След това, на добавената стойност на новия продукт през съществуващи продукти се определя (2). Този ясен подход се усложнява от няколко допълнителни съображения. На първо място, системата на здравеопазването е уникална и от много други пазари с това, че лицето, което получава стоката или услугата (в този случай фармацевтичен) обикновено не е на платеца. Вместо това, на трета страна (често една застрахователна компания или правителство програма като Medicare, Medicaid, и Министерството на ветераните-VA) плаща цената. В много случаи интересите и желанието на третото лице да приемат и заплатят определена цена може да бъде различна, отколкото на интересите на лицето, което получава лекарството. Друго съображение, когато цените на наркотици, е дали да се определи цена на базата на всички разходи плюс надбавка за печалба или такса, колкото пазарът ще понесе. Отново, цената, е разумно да се пациент не може да бъде същата като цената на трета страна ще разгледа.

През последните няколко десетилетия алтернативен подход за достигане 1,0 милиарда щатски долара в продажбите се очертава. Специализирани процедури, главно за специфични видове рак и редки болести, и как да се пазар, който предлагат големи ползи за една малка група пациенти. $ 1000000000 праг на пазарния действителност било много трудно за много години разработват лекарства за редки и пренебрегвани заболявания. Федералното правителство е адресирано това през 1983 г. с приемането на Закона за Orphan Drug, който е проектиран да осигури редица стимули за насърчаване на разработването на лекарства за тези указания (3). Лекарство, отговаря на условията за сирак статут, ако тя засяга по-малко от 200 000 души в Съединените щати. За по-голямата част на тази програма е изключително успешна, тъй като броят на лекарства, одобрени за редки заболявания се ускори значително през следващите години, тъй като актът е приет (4). Някои от стимули за развитие на лекарства за редки заболявания включват 50% данъчен кредит за клинични разходи за развойна дейност, пазар изключителност седемгодишен за одобрените продукти, снемане на лицензионни такси, Протокол дизайн подкрепа, и да оказват подкрепа. Интригуващо е, някои компании са били в състояние да се възползват от тези осиротели стимули и също са в състояние да развиват много печеливша наркотици. Как е това? Фирми са били в състояние да използват стратегии за ценообразуване на пазара, за да начисляват високи цени за лекарства, които предлагат значителни ползи. В този случай дружеството получава двойна полза обозначаване на лекарствата сираци и значителни приходи.

Останалата част от тази книга разглежда четири различни широки показатели наркотици, които са допустими за обозначаване на лекарствата сираци: терапевтика за редки болести, насочена медицина, пренебрегваните заболявания, както и медицински мерки за противодействие. Това мнение не е изчерпателен, но подчертава това, което виждам като общите тенденции за тези различни класове наркотици. I разгледа размера на пазара и цената потенциал за тези продукти и да се опита да обясни защо те са (или не са) в състояние да постигне статут блокбъстър.

Първият пример е терапевтика за редки заболявания. В голямата си част, лекарства за тези показания са били в състояние да се възползват от предимствата на сираци наркотици и големи приходи. Този подход бе въведен от Genzyme, и оттогава успешно последван от други фирми. Тъй като тези лекарства обикновено засягат само няколко хиляди души в САЩ, те са допустими за сирак статус. В допълнение, производителите на лекарства успешно таксуват много големи суми и са убедени, застрахователни дружества и други платци на трети лица за покриване на разходите за тези лекарства. Причината е, че в много случаи те са животоспасяващи продукти, които значително подобряват качеството на живот на пациентите. От гледна точка на разходите, то е по-скъпо за платеца на трета страна да възстанови на много голяма цена за лечение, отколкото да плащат за алтернативи, които в противен случай биха представляват стандарта на грижи. Тъй като няма алтернативи, компанията може да се зарежда $ 100,000- 300,000$ годишно за лечение и получаване на плащането (5). Чрез зареждане на стотици хиляди долара на курс на лечение само за няколко хиляди пациенти, компанията е в състояние да достигне прага от $ 1 милиард и да се възползват от допълнителни стимули, предлагани по Закона за Orphan Drug.

Вторият пример включва терапевтични, които са избрани на базата на специфични критерии за пациента или клинични биомаркери. Този подход е наречен персонализирана, стратифицирана, или целенасочено лекарство (за яснота ще използвам термина насочена лекарството по време). Понятието в този случай е да се идентифицират биомаркер терапия, насочена към определена популация, която има висока вероятност на отговор на терапевтичното. На теория, това е една атрактивна възможност, тъй като популацията пациенти, които е най-вероятно да отговорят на лекарството е било предварително избран, и следователно клинични изпитвания следва да са по-кратки, по-евтини и по-бързи. Ползата за индустрията идва като прицелна терапия идентифицира популация от пациенти, който е значително достатъчно малък, за да се класират за статут Orphan Drug. С помощта на тези принципи, даден продукт може да изисква по-малко време, за да получат одобрение, което по същество се простира патентна защита, като същевременно се възползва от предимствата на осиротели стимули. Критиците въпроса защо дадена компания би преследват един пазар, който е умишлено се прави малка, колкото този подход противоречи на традиционния модел блокбъстър на наркотици. Въпреки това, този модел може да бъде полезно, ако позволява лекарството да достигне пазарен бързо, когато това може да генерира приходи и отвори вратата за допълнителни одобрения за други показания.

Това целенасочен подход лекарство е изключително успешна за няколко продукта. В тези случаи лекарства достигат нива блокбъстър тип на продажбите и да се възползват от предимствата на статут на лекарство сирак. Две добре познати примери са Gleevec Novartis и Epogen на Amgen. Gleevec първоначално е получила сирак статус на пациенти с хронична миелогенна левкемия. През последното десетилетие на лекарството е отишло да спечелят допълнителни одобрения, а сега е лицензиран за седем сираци указания и 10 показания общите (6). Дори и с тези множество показания общата група пациенти остава сравнително малки (между 50-100,000 пациенти), и тъй като това лекарство е толкова ефективна, фирмата е в състояние да отговаря на премия (оценен $ 40,000 / година) и платци на трети страни са готови да платят ( 1, 7). Epogen следва подобна история. Първоначално предоставен статут сирак и одобрен за анемия, дължаща се в краен стадий на бъбречна недостатъчност и анемия, свързана с HIV, Epogen късно е одобрен за анемия, причинена от химиотерапия, голям и доходоносен пазар. Продажбите на Epogen бяха повече от 2,5 милиарда щатски долара за 2009 г. (8).
Пренебрегваните заболявания представляват една трета група от признаци, че са се възползвали от обозначаване на лекарствата сираци. Макар че тези заболявания имат широко разпространение в света, те са рядкост в САЩ и поради това са подходящи за сирак статус. За разлика от предишните два примера, обаче, постиженията на цените и приходите на пренебрегваните заболявания са били много по-скромен (9). Няколко съображения помогнат да обясни защо тези продукти могат да се насладят сираци стимули, но като цяло не начисляват премия или генериране на големи продажби. Тъй като много от хората, засегнати от тези болести живеят в развиващите се страни, на потенциала на продажбите на тези продукти е малка. Това е така, защото частните граждани не могат да си позволят продуктите и застраховка или други платци на трети страни не съществуват. След като лицензиран, специални ценови стратегии и партньорства са установени в тези държави да предоставят тези лекарства при липса или изключително ниска цена. От това можем да видим, че въпреки че засегнатото население е голям, платци могат да си позволят само много малка цена.

Признавайки това предизвикателство разработване на лекарства, правителството на САЩ се появява готов да поеме по-различен подход за ускоряване на усилията за лицензират продукти за пренебрегваните заболявания. Наскоро Националния институт по здравеопазване (NIH) стартира Therapeutics за програма за редки и пренебрегваните заболявания (TRND) в кабинета на редки заболявания (10). През март 2010 г. тази служба пусна молба за информация (RFI) за идентифициране на съединения, които дават основания за надежда за опазването на редки и пренебрегвани индикации (11). NIH е особено заинтересована от съединения, които са били спрени поради стратегически или финансови причини. The RFI посочва, че правителството планира да лицензира и развиват някои от най-перспективните програми наркотици. Това решение на правителството по същество е признание, че тези показания не представляват потенциално печеливш пазар. Без достатъчно пазарни сили да шофират развитие в тези области, правителството планира да спонсорира и изпълнение на произведението вътрешно, за да се подобри по-голямо добро. Този подход не е безпрецедентен, тъй като е направена подобна правителствена усилия за разработване на лекарства и ваксини за съюзническите войски срещу тропически болести и биологични бойни отровни вещества по време на Втората световна война (12). Както по-горе примери илюстрират, потенциалната съвкупност от пациент за пренебрегваните заболявания, а голяма, обикновено живее в развиващите се страни, където капацитетът да плащат премия за животоспасяващи лекарства е много ограничен. Като такива, дружествата цена могат да налагат е много ниско и предлага малко мотивация за развитие на продукта. Групи с нестопанска цел и правителствени агенции като цяло са единствените лица, които ще се разработят лекарства за пренебрегвани заболявания. В този случай, обозначаване на лекарствата сираци не осигурява достатъчно стимули за индустрията да се развиват тези лекарства.

Крайният категория продукти, за да се разгледа, е медицински мерки за противодействие (MCMs). Това са продукти, които се използват срещу възникващи заплахи за здравето, пандемии, или химически, биологични, радиологични или заплахи ядрен тероризъм. За по-голямата част тези показания представляват много ограничени пазари, където правителството на САЩ е единственият купувач, и като такъв е разумно да се помисли за тези лекарства за обозначаване на лекарствата сираци. В действителност, фирми са използвали този подход за одобрените продукти Cyanokit (за отравяне с цианид), пиридостигмин (за Soman нервнопаралитичен газ), DTPA (да се ускори премахването на америций, плутоний и Curium от тялото) и пруско синьо (за ускоряване отстраняване на цезий и талий от тялото). Спонсорите също иска и получава обозначаване на лекарствата сираци за антракс и едра шарка лечение, въпреки че тези продукти все още не са одобрени от FDA (13).

Какво е положението с цените и потенциала за приходи за тези продукти - те са по-скоро насочени терапии или пренебрегвани заболявания? На повърхността, като има възможност, че тези продукти могат да бъдат в състояние да се зарежда ценова премия, тъй като те се запълни една критична нужда срещу смъртоносни агенти. Въпреки това най-различни политически и икономически въпроси да е трудно да си представим, че тези продукти ще осигури значителна възвръщаемост, поради висока цена. Федералните закони, приети през 2004 г. и 2006 г. създаде фонд 5,60 милиарда щатски долара за стимулиране на развитието на MCMs. Този фонд е за доставка на MCMs, които са одобрени от FDA и демонстрира, че има пазар за тези продукти. За съжаление броят на новите MCMs е много ограничено, през последните пет години и тъй като има няколко продукти, за да си купят, части от фонда са били насочени за други цели. Някои експерти твърдят, че този фонд трябва да бъде значително увеличен да осигури по-голям стимул за индустрията да разработи продукти за всички тези заплахи (14).

Мисля, че има малък шанс, че това ще се случи по няколко причини. Първо, бюджетният дефицит е най рекордни нива и вярвам, че има малко политическа воля да се увеличат значително разходите. В допълнение, правителството се стреми да плащат най-ниската цена за лекарства, които я купува за VA и Центъра за Medicare и Medicaid Услуги (15, 16). И накрая, има примера на преговорите за цените Ciprofloxacin (Cipro) между Байер и правителството на САЩ 2001. Cipro е ефективен срещу антракс, и правителството се интересува от закупуването на големи количества от лекарството по време плаши антракс писмо. Обикновено правителството ще плати цената на едро за Cipro. По времето, Cipro е защитен патент в САЩ, но е бил на разстояние патент в много страни, така генерични версии на лекарството са съществували и са лесно достъпни в чужбина. Някои от членовете на Конгреса заплашиха да използват задължително лицензиране (с мощност правителството трябва да одобри всяко лекарство, той избира, обикновено, за да може да си купи генеричен на значително намаляване на разходите) за закупуване на генерични версии на Cipro ако Bayer не се съгласи на по-ниската цена по договаряне. В крайна сметка, правителството на САЩ договаряне на цената надолу до една четвърт пазарната цена на едро (17, 18). Аз вярвам, че правителството ще използва същата тактика за закупуване на MCM при аварийно на общественото здраве. На последно място, голяма част от разходите за изследователска дейност и развитие за MCMs се заплаща от правителството, за разлика от частния сектор. В този случай, тъй като правителството е подпомаган (и финансирани) компания за разработване на МСМ, аргумент може да се направи, че те трябва да бъдат в състояние да закупи крайното лицензиран продукт на намалената цена. Поради всички тези причини считам, че MCMs да се насладите на стимулите, предоставяни от обозначаване на лекарства-сираци, но няма да е в състояние да генерира значителни приходи чрез събиране на по-висока цена.

Ценообразуването Drug играе значителна роля в решението за това дали или не да се разработи лекарство. С $ 1000 милиона годишно гол приходи, компаниите могат да достигнат до тази сума въз основа на броя на пациентите, лекувани и цената на лечението. За индикации, че не може да се очаква да достигне до този 1 милиард долара чрез голям брой пациенти, или на висока цена, други стимули, като например Закона за Orphan Drug са разработени, за да се стимулира развитието на редки и пренебрегвани заболявания. За по-голямата част на този закон е бил голям успех, а в някои случаи компаниите са успели да разработят продукти, които се ползват със стимулите за сираци и също така да генерира значителни приходи. Тези случаи включват редки заболявания и насочени терапии, където има значителна полза от терапията и платци, които могат да си позволят високата цена изисква. Пренебрегваните заболявания и MCMs могат да се възползват от обозначаване на лекарствата сираци, но са много по-малко вероятно да се генерира значителни приходи. Остава открит въпросът дали трябва да се обмисли допълнителни стимули за тези показания, които продължават да се развива с бавни темпове.

Позоваването
. 1. Trusheim, М. и др, Nature Reviews Drug Discovery, 6: 287-293, 2007.
. 2. Грегсън, Г. и др, Nature Reviews Drug Discovery, 4: 121-130, 2005.
3. Закон за Orphan Drug САЩ по храните и лекарствата,, http://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/overview/ucm119477.htm, преглеждана 27 май, 2010.
. 4. Cote, Т. и др, Nature мнение Drug Discovery, 9: 84-85, 2010.
5. Friedman, Y. Building Biotechnology, 3rd Edition. Logos Press, стр 157, 2008.
6. Gleevec листовка. http://www.pharma.us.novartis.com/product/pi/pdf/gleevec_tabs.pdf, преглеждана 27 май 2010 г..
7. пазар на наркотици Orphan хваща окото Pharma-те години. Yahoo Finance, http://finance.yahoo.com/news/Orphan-Drug-Market-Catches-ibd-2653919238.html?x=0&.v=1 преглеждана 27 Май, 2010.
8. Amgen Press Release, 25 Яну 2010, http://www.amgen.com/media/media_pr_detail.jsp?year=2010&releaseID=1378596 преглеждана 27-ми май 2010.
9. Вила, С. и др. International Journal на здравеопазването планиране и управление, 24: 27-42, 2009.
10. Националните институти по здравеопазване, Therapeutics за редки и пренебрегвани заболявания, http://www.rarediseases.info.nih.gov/Resources.aspx?PageID=32 достъпни 27 Май 2010.
11. Програма за Авансово Развитие на кандидати за лекарства за редки и пренебрегвани заболявания, https://www.fbo.gov/index?s=opportunity&mode=form&id=e67390f54bc6935999963218ccf50553&tab=core&_cview=1 Преглеждана 27-ми май 2010.
12. Хойт, K. вестник на политиката за общественото здраве, 27: 38-57, 2006.
13. FDA Application, Search Drug Наименования Orphan и одобрения, http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/index.cfm преглеждана 27 май 2010.
14. Matheny, J. и др. Биологична безопасност и Биотероризъм: биозащита стратегия, Практика, и науката, 5: 228-238, 2007.
15. Доклад на Конгреса Budget Office, Цени за маркови Drugs под Избрани федерални програми, юни 2005.
16. сметна палата, Предписание наркотици: преглед на различни подходи за Контрол на предписване на лекарства разходи в федералните програми. Съобщи GAO-09-819T, юни 2009.
17. Bayer Половинки Цена за Cipro, но Rivals Оферта Drugs Free, като Keith Bradsher, The New York Times, http://www.nytimes.com/2001/10/26/business/26CIPR.html, Първоначално публикувано на 26 октомври 2001 г., ползван 27 май 2010.
18. A Nation Оспорвана: The наркотици; A Rush за Cipro и Global вълнички, The New York Times, http://www.nytimes.com/2001/10/17/world/a-nation-challenged-the-drug-a-rush-for-cipro-and-the-global-ripples.html, Първоначално Публикувано 17 октомври 2001, ползван 27-ми май 2010.

За автора:

В момента Nate Hafer е AAAS научна и технологична политика сътрудник в NIH. Преди това той е работил в Федерацията на американските учени и е научна и технологична политика Graduate сътрудник в Националния академии. Той е получил докторската си дисертация в молекулярната биология от университета в Принстън и си BS степен по биология от Пенсилванския държавен университет. Той може да намерите на nathanielhafer@gmail.com .

БЕЗ КОМЕНТАРИ

Вашият коментар