Рентабилността и сираци: Ролята на цената и стимули в четири различни пазари

Това е студент на хартия от 2010 крайните проекта в NIH Фондация за висшето образование в TECH на науките "366 - биотехнологии мениджмънт. На студентите бяха помолени да се разкаже една история, на базата на лекционния курс, както и да се разшири с общите уроци за управление на биотехнологична компания.

Доходност и сираци: Ролята на цената и стимули в четири различни пазари
Нейт Hafer

Разработване на лекарства е дълга, скъпа, трудна и сложна. Поради високата цена на разработване на лекарства, много от фирмите не ще обмисли разработването на лекарството, освен ако има възможност да има "блокбъстър" с $ 1 млрд. евро годишно в продажбите. Има два основни фактора, които влияят на способността на лекарството да стигнем до този прага от 1 млрд. долара: размер на пазара и цена. Тъй като размерът на пазара се увеличава, относителната цена на лекарството може да намали и обратно. Традиционно, фармацевтичните компании са се опитвали да увеличите размера на пазара за даден продукт, докато държи цените сравнително скромен (1).

Много фактори влияят на решението да навлязат на пазара с ново съединение. Някои от тези фактори включват разходи, за развитие на конкурентната среда, настоящата непосрещната медицинска нужда, интелектуалната позиция собственост на съединението, и потенциалния размер на пазара. В течение на семестъра станаха особено се интересуват да научат повече за наркотици ценообразуване и как крайната цена на наркотици може да повлияе на решението за влизане на нов пазар. В тази статия ще разгледаме някои от основните съображения, които влияят на цената за фармацевтични продукти. Впоследствие, аз ще обмислят използването на сирак Закона за лекарствата като средство за стимулиране на развитието на лекарства за редки и пренебрегвани заболявания, които не би било рентабилно в рамките на традиционния модел. По-специално, аз ще се фокусира върху четири категории на употребяващите показания и да се помисли как нови ценовите модели наркотици, и Закона за лекарствата сираци предоставят стимули за разработване на лекарства. В някои случаи тези сили работят заедно за създаването на печелившите продукти с ползи на сираци наименование на наркотици, а в други случаи, наркотиците наистина не може да достигне блокбъстър, но може да няма по-малко да се възползват от сираци стимули.

За да започнете, ние трябва да помислим как цената традиционно се определя за наркотици и биологична. Не е изненадващо, че цената на нова фармацевтична често се определя от същите фактори, които влияят върху цената на всяка потребителска стока. Първо, важно е да се разбере сегашната стойност на продуктите на пазара. След това, добавената стойност на новия продукт върху съществуващи продукти се определя (2). Този прост подход се усложнява от няколко допълнителни съображения. Първо, системата на здравеопазването е уникален от много други пазари, в това, че лицето, което получава стоката или услугата (в този случай фармацевтичният) обикновено не е платец. Вместо това, трета страна (често застрахователна компания или правителствена програма, като Medicare, Medicaid, и Министерството на ветераните-VA) плаща разходите. В много случаи интереси и желанието на трета страна да приеме и да заплати определена цена може да бъде различно, отколкото на интересите на лицето, което получава лекарството. Друг внимание при определянето на цената на едно лекарство е дали да определят цената, на базата на всички разходи, плюс надбавка за печалба или такса, толкова, колкото пазара може да понесе. Отново, цената, която е близка на пациент, не може да бъде същият, като цената ще разгледа на трето лице.

През последните няколко десетилетия алтернативен подход, за да достигнат $ 1 млрд. в продажбите се появи. Специализирани лечение, предимно за специфични видове рак и редки болести, са дошли на пазара, които предлагат големи ползи за една малка популация пациенти. 1 млрд. долара прага на пазарния реалност, че е много трудно за много години, за да разработят лекарства за редки и пренебрегвани заболявания. Федералното правителство този през 1983 г. с приемането на Закона за сираци на наркотици, който е проектиран да предостави редица стимули за насърчаване на развитието на лекарство за тези указания (3). Наркотик е привилегирован за сирак статут, ако тя засяга по-малко от 200,000 души в Съединените щати. За по-голямата си част тази програма е много успешна, тъй като броят на лекарства, одобрени за редки заболявания се ускори значително през следващите години, тъй като Законът е приет (4). Някои от насърчителните мерки за разработване на лекарства сираци включват 50% данъчен кредит за клинични разходи за развитие, седем години изключителност на пазара, за одобрените продукти, отказът на лицензионните такси, протокол подкрепа дизайн, както и безвъзмездна помощ. Любопитен е фактът, че някои компании са били в състояние да се възползват от тези сираци стимули и също са били в състояние да развие много изгодни лекарства. Как е това? Компаниите са били в състояние да използват стратегии за ценообразуване на пазара, които да налагат високи цени за лекарства, които предлагат значителни ползи. В този случай дружеството получава двойна полза на обозначаване на лекарствата сираци и значителни приходи.

Останалата част от тази книга прави преглед на четири различни широки показатели наркотик, които са допустими за обозначаване на лекарствата сираци: фармацевтиката за редки заболявания, насочени медицина, пренебрегваните болести, и медицински мерки за противодействие. Прегледът не е изчерпателен, но подчертавам това, което виждам като общите тенденции за тези различни класове наркотици. Разглежда размер на пазара и потенциал за цена за тези продукти и да се опита да обясни защо те са (или не са) в състояние да постигне блокбъстър.

Първият пример е на терапевтиката за редки болести. В голямата си част, лекарства за тези показания могат да се насладят на предимствата на лекарства сираци определянето и големи приходи. Този подход беше въведен от Genzyme, и след това бе успешно последвана от други компании. Тъй като тези лекарства обикновено засягат само няколко хиляди души в САЩ, те са допустими за безстопанствени статус. В допълнение, производителите на лекарства са успешно заредени много големи суми и са убедени застрахователни компании и други платци на трети лица за покриване на разходите на тези лекарства. Причината е, че в много случаи те са животоспасяващи продукти, които значително да подобри грижите за пациента на живот. От гледна точка на разходите, тя е по-скъпо за трети платеца страна да възстанови на много голяма цена за лечение, отколкото да плащат за алтернативи, които иначе биха представлява стандарт на грижа. Тъй като не съществуват алтернативи, компанията може да таксува $ 100,000 - $ 300,000 годишно за лечение и получаване на плащане (5). Чрез събиране на стотици хиляди долари за един лечебен курс за само няколко хиляди пациенти, компанията е в състояние да достигне $ 1 милиард прага и да се възползват от допълнителни стимули, предлагани съгласно Закона за лекарствата-сираци.

Вторият пример включва фармацевтиката, които са избрани въз основа на конкретни критерии за пациента или клинични биомаркери. Този подход се нарича индивидуално, стратифицирана, или насочени лекарство (за по-голяма яснота ще използвам понятието целева медицината в цяла). Концепцията в този случай е да се идентифицират биомаркер, който се насочва към терапия към населението, че има висока вероятност за отговор на терапевтичния. На теория, това е атрактивна възможност, тъй като популацията пациенти, това е най-вероятно да отговорят на лекарството е предварително избрани, и следователно клинични изпитвания, трябва да бъде по-кратък, по-евтино, и по-бързо. Полза за индустрията идва като прицелна терапия идентифицира пациента население, което е значително достатъчно малък, за да отговарят на изискванията за статут на лекарства сираци. Използването на тези принципи, един продукт може да изискват по-малко време, за да получи одобрение, което по същество се простира патентна защита, като същевременно се възползва от предимствата на осиротелите стимули. Критици поставят под въпрос, защото компанията ще гони за определяне на пазара, че умишлено се правят малки, тъй като този подход противоречи на традиционния модел за блокбъстър наркотици. Въпреки това, този модел може да бъде полезно, ако това позволява лекарството да достигне бързо на пазара, където могат да генерират приходи и отвори вратата за допълнителни одобрения за други показания.

Тази насочени медицина подход, беше много успешна за няколко продукта. В тези случаи лекарства да достигнат от блокбъстъра-тип нива на продажби и могат да се насладят на предимствата на статут на лекарства сираци. Две добре познати примери са Novartis, Gleevec и Epogen, Amgen,. Gleevec първоначално получи на сирак статут за пациенти с хронична миелогенна левкемия. През последното десетилетие е отишло на лекарството, за да получат допълнителни одобрения и сега е лицензиран в продължение на седем сираци указания и 10 означения общите (6). Дори с тези множество показания на общия брой на населението на пациента остава относително малък (между 50-100,000 пациенти), и тъй като това лекарство е толкова ефективна, компанията е в състояние да отговаря премия (около $ 40,000 / година) и трети лица платци са готови да платят ( 1, 7). Epogen следва подобна история. Отпуснати първоначално сирак статут и одобрен за анемия, дължаща се до края на терминална бъбречна недостатъчност и анемия, свързана с ХИВ, Epogen-късно е одобрен за анемия, предизвикана от химиотерапия, голям и доходоносен пазар. Продажбите на Epogen са повече от $ 2,5 млрд. за 2009 (8).
Пренебрегваните заболявания представляват 1/3 група на индикации, че са се възползвали от обозначаване на лекарствата сираци. Макар че тези заболявания са с висока честота в световен мащаб, те са рядкост в САЩ и следователно са допустими за сирак статус. За разлика от предишните два примера, обаче, цените и приходите постиженията на пренебрегваните заболявания са много по-скромен (9). Няколко съображения, да обясни защо тези продукти могат да се насладят на сираци стимули, но като цяло не могат да налагат премия или да генерират големи продажби. Тъй като много от хората, засегнати от тези болести, живеят в развиващите се страни, потенциал за продажби на тези продукти е малък. Това е така, защото на обикновените граждани не могат да си позволят продукти и застрахователни или други трети лица платци, не съществуват. Веднъж лицензират, специални ценови стратегии и партньорства, които са установени в тези страни да предоставят тези лекарства без или с изключително намалени разходи. От това можем да видим, че макар и засегнатото население е голяма, данъкоплатците могат да си позволят много по-малка цена.

Признавайки това предизвикателство за разработване на лекарства, правителството на САЩ е готова да се възприеме друг подход за ускоряване на усилията за лицензиране продукти за пренебрегваните болести. Наскоро Националния институт по здравеопазване (NIH) стартира Therapeutics за редки и пренебрегваните болести (TRND) програма в Службата на изследвания за редки болести (10). През март 2010 г., тази служба издава Искане за информация (RFI) за идентифициране на съединения, които показват обещание за редки и пренебрегвани указания (11). NIH е особено заинтересована в съединения, които са били спрени за стратегически или финансови причини. RFI посочва, че правителството планира да лицензира и развиват някои от най-перспективните програми на наркотици. Това решение от правителството по същество е признание, че тези показания не представляват потенциално печеливш пазар. Без достатъчно сили на пазара, за да управлява развитието в тези области, правителството планира да спонсорират и извършване на работа по-вътрешно, за да се подобри по-голямо добро. Този подход не е безпрецедентен, тъй като подобна правителствена усилия, за да разработят лекарства и ваксини за съюзническите войски срещу тропически болести и биологични агенти за война по време на Втората световна война (12). Както по-горе примери илюстрират, на потенциалната съвкупност от пациента за пренебрегваните болести, докато големият, обикновено живее в развиващите се страни, където е много ограничен капацитет да плащат премия за животоспасяващи лекарства. Като такива, на цените на компании, може да зарежда е много нисък и предлага малко мотивация за развитието на продукта. Нестопанска групи и правителствени агенции като цяло са единствените лица, които ще разработят лекарства за пренебрегвани заболявания. В този случай, обозначаване на лекарствата сираци сама по себе си не осигуряват достатъчен стимул за индустрията да се развиват тези лекарства.

Крайният категорията на продукти, за да разгледа е на медицински мерки за противодействие (MCMs). Това са продукти, които да бъдат използвани срещу нововъзникващите заплахи за здравето, пандемиите, или химични, биологични, радиологични или ядрени заплахи на тероризма. За по-голямата си част тези показания представляват много ограничени пазари, където правителството на САЩ е единственият купувач, и като такова то е разумно да се вземат предвид тези лекарства за обозначаване на лекарствата сираци. Всъщност, фирмите са използвали този подход за одобрените продукти на Cyanokit (за отравяне с цианид), с пиридостигмина (за газове нерв Soman), DTPA (за да се ускори премахването на америций, плутоний, и Curium от тялото) и пруско синьо (да се ускори премахването на цезий и талий от тялото). Спонсори също се прилага за обозначаване на лекарствата сираци за лечение на антракс и едра шарка, макар че тези продукти все още не са одобрени от FDA (13).

Каква е цената на ситуацията и потенциалните приходи за тези продукти са по-скоро насочени терапии или пренебрегваните заболявания? На повърхността, има потенциал, че тези продукти могат да бъдат в състояние да отговаря по-висока цена, тъй като попълните критична нужда срещу смъртоносни агенти. Въпреки това разнообразие от политически и икономически въпроси е трудно да си представим, че тези продукти ще предостави значителна възвръщаемост, поради висока цена. Федералните закони, приети през 2004 г. и 2006 г., създава 5,6 милиарда щатски долара фонд за стимулиране на развитието на MCMs. Този фонд е за възлагане на обществени поръчки на MCMs, които са одобрени от FDA и показва, че има пазар за тези продукти. За съжаление брой на MCMs нови е много ограничено през последните 5 години и тъй като има няколко продукта, за да купуват части от фонда са насочени за други цели. Някои експерти твърдят, че този фонд трябва да се увеличи съществено, за да осигури по-голям стимул за индустрията, за да разработват продукти за всички тези заплахи (14).

Мисля, че има малък шанс, че това ще се случи по няколко причини. Първо, бюджетният дефицит е на рекордни нива, и аз вярвам, че има малко политическа воля, за да увеличат съществено средствата. В допълнение, правителството се стреми да плащате най-ниската цена за лекарства, които го купува за VA и Центъра за Medicare и Medicaid Услуги (15, 16). И накрая, съществува от 2001 г. например на преговорите относно цените на ципрофлоксацин (Cipro) между Байер и правителството на САЩ. Cipro е ефективен срещу антракс, и правителството се интересува от закупуването на големи количества от лекарството по време на борбата със заплахите на антракс писма. Обикновено правителството ще плати цената на едро за Cipro. По това време, Cipro е защитен патент в САЩ, но е патент, който е в много страни, толкова генерични версии на лекарството са съществували и са лесно достъпни в чужбина. Някои членове на Конгреса заплашиха да използват задължително лицензиране (сила, правителството трябва да одобри всяко лекарство, обикновено го избира за да му позволи да си купи родово значителни икономии на разходи) за закупуване на генерични версии на Cipro, ако Байер не се съгласи на по-ниска договорената цена. В крайна сметка, правителството на САЩ по договаряне на цената на една четвърт от пазарната цена на едро (17, 18). Вярвам, че правителството ще използва същата тактика, за закупуване на MCM по време на заплаха за общественото здраве. И накрая, голяма част от разходи за научноизследователска и развойна MCMs се заплаща от правителството за разлика от частната индустрия. В този случай, тъй като правителство подпомага и финансирана компания за разработване на MCM, един аргумент може да бъде, че те трябва да могат да закупят окончателно лицензирания продукт на намалената цена. Поради всички тези причини, аз вярвам,, че MCMs могат да се насладят на стимулите, предлагани от лекарства сираци наименование, но няма да бъде в състояние да генерира значителни приходи чрез събиране на по-висока цена.

Ценообразуване на лекарствата играе значителна роля в решението дали има или няма да се разработи лекарство. С $ 1 млрд. приходи годишно, цел, компаниите могат да достигнат тази сума, въз основа на броя на лекуваните пациенти и цената на лечението. За индикации, че не може разумно да се очаква да достигне този 1 млрд. долара чрез голям брой пациенти или висока цена, други стимули, като например Закона за лекарства сираци са разработени с цел стимулиране на развитието на редки и пренебрегвани заболявания. За по-голямата си част този закон е голям успех, а в някои случаи компаниите са били в състояние да разработват продукти, които се ползват от сираци стимули, а също и да генерира значителни приходи. Тези случаи са свързани с редки заболявания и целеви терапии, където е налице значителна полза от терапията и данъкоплатците, които могат да си позволят високата налаганата цена. Пренебрегвани болести и MCMs, могат да се възползват от обозначаване на лекарствата сираци, но са много по-малко вероятно да генерират значителни приходи. Остава открит въпросът, ако допълнителни стимули трябва да се счита за тези индикации, че продължи да се развива с бавни темпове.

Позоваването
1. Trusheim, М. и др. Природен Коментари за откриване на лекарства, 6:287-293, 2007.
2. Грегсън, Г. и др, Природа Коментари за откриване на лекарства, 4: 121-130, 2005.
3. САЩ по храните и лекарствата, Закона за лекарства сираци, http://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/overview/ucm119477.htm, достъпен на 27 май, 2010.
4. Cote, Т. и др, Природа преглед за откриване на лекарства, 9: 84-85, 2010.
5. Фридман, Y. Сграда биотехнологии, 3rd Edition. Logos Press, стр. 157, 2008.
6. Gleevec листовката. http://www.pharma.us.novartis.com/product/pi/pdf/gleevec_tabs.pdf, достъпен на 27 май, 2010.
7. Лекарства сираци пазар привлича окото на Pharma ". Yahoo Finance, http://finance.yahoo.com/news/Orphan-Drug-Market-Catches-ibd-2653919238.html?x=0&.v=1 Посетен на 27 май, 2010.
8. Amgen Press Release, 25 Януари, 2010, http://www.amgen.com/media/media_pr_detail.jsp?year=2010&releaseID=1378596 Посетен на 27 май, 2010.
9. Вила, С. и др. Международен журнал на планиране и управление на здравеопазването, 24: 27-42, 2009.
10. Националните институти на здравеопазването, Therapeutics за редки и пренебрегваните болести, http://www.rarediseases.info.nih.gov/Resources.aspx?PageID=32 достъпни на 27 май, 2010.
11. Програма за ускоряване на развитието на потенциални лекарства за редки и пренебрегваните болести, Посетен на 27 май, 2010.
12. Хойт, К. вестник на политиката за общественото здраве, 27: 38-57, 2006.
13. FDA приложение, Търсене на лекарства сираци Наименования и одобрения, http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/index.cfm Посетен на 27 май, 2010.
14. Matheny, Й. и др. За биологична сигурност и Биотероризъм: Biodefense стратегия, практика, и науката, 5: 228-238, 2007.
15. Конгреса доклад за бюджетната служба, Цени за маркови наркотици под избрани федерални програми, юни 2005.
16. Правителствената служба за отчетност, рецепта лекарства: преглед на различни подходи, за да контролира предписване на лекарства на разходите в федерални програми. Доклад на GAO-09-819T, юни 2009.
17. Байер половини цена за Cipro, но Съперници Оферта наркотици безплатно, от Кийт Bradsher, The New York Times, http://www.nytimes.com/2001/10/26/business/26CIPR.html, които първоначално бяха публикувани 26 октомври, 2001 г., Посетен на 27 май, 2010.
18. Нация оспорва: на наркотици; Треска за Cipro, и глобалните бръчки, Ню Йорк Таймс, Които първоначално бяха публикувани 17 октомври, 2001 г., достъпни на 27 май, 2010.

За автора:

Нейт Hafer момента е един AAAS Наука и технологична политика сътрудник на NIH. Преди това той е работил в Федерацията на американските учени и науки и научен сътрудник технологична политика завършил академия. Той е получил докторската си степен в областта на молекулярната биология от Принстънския университет и бакалавърска степен по биология от Пенсилванския държавен университет. Той може да бъде постигнато в nathanielhafer@gmail.com .

Споделете тази страница