Ziskovost a Sirotci: role Cena a pobídky ve čtyřech různých trzích

Toto je studentský dokument z roku 2010 závěrečných prací v NIH nadace pro pokročilé vzdělávání v věd TECH 366 - Biotechnologie řízení. Studenti byli požádáni, aby vyprávět příběh založený na kurzu přednášek a rozšířit s obecnými poučení pro řízení biotechnologické společnosti.

Ziskovost a Sirotci: role Cena a pobídky ve čtyřech různých trzích
Nate Hafer

Vývoj léků je dlouhý, drahý, složitý a komplexní. Vzhledem k vysokým nákladům na vývoj léků, mnoho firem nepovažuje vývoj jednoho léku, pokud je možné mít "trhák" $ 1 miliarda na rok v prodeji. Existují dva hlavní faktory, které ovlivňují léku schopnost dostat se do této výši 1 miliardy dolarů prahu: Trh velikost a cena. Vzhledem k velikosti trhu se zvyšuje, může relativní náklady na drogy klesá a naopak. Farmaceutické společnosti tradičně se snažili maximalizovat velikost trhu pro výrobek při zachování relativně nízké ceny (1).

Mnoho faktorů ovlivňuje rozhodnutí vstoupit na trh s novou sloučeninu. Některé z těchto faktorů jsou náklady na vývoj, konkurenční prostředí by stávající neuspokojená potřeba lékařské, duševní vlastnictví postavení sloučeniny, jakož i potenciální velikost trhu. V průběhu semestru jsem se stal především zájem dozvědět se více o cenách léků a jak drogy konečná cena může ovlivnit rozhodnutí o vstupu na nový trh. V tomto příspěvku se budu přezkoumat některé ze základních úvah, které ovlivňují cenu léčiv. Následně bude považuji použití Orphan Drug zákona jako nástroj k podnícení při vývoji nových léků pro vzácná onemocnění a zanedbávané, které by nebyly ziskové podle tradičního modelu. Zejména se zaměřím na čtyři kategorie drog označení a zvážit, jak nové modely drog cen a pro vzácná onemocnění drog zákona poskytnout pobídky k vývoji nových léků. V některých případech tyto síly pracují společně na vytvoření ziskové produkty s výhodami pro vzácná onemocnění drog označení, zatímco v jiných případech léky skutečně nemůže dosáhnout senzační, ale stav se však může využít pro vzácná onemocnění pobídek.

Chcete-li začít, musíme zvážit, jak je cena tradičně určen pro drogy a Biologics. Není divu, že se cena nového farmaceutického často stanoveny stejnými faktory, které ovlivňují cenu každého spotřebitele dobré. Za prvé, je důležité pochopit současnou hodnotu produktů na trhu. Pak je přidaná hodnota nového výrobku, přes stávající produkty určeny (2). Tento přímočarý přístup je komplikován několika dalších důvodů. Za prvé, systém zdravotní péče je unikátní z mnoha jiných trzích v tom, že osoba, která obdrží zboží nebo službu (v tomto případě farmaceutického) je obvykle není plátcem. Místo, třetí strana (často pojišťovny nebo vládní program jako Medicare, Medicaid, a oddělení pro záležitosti veteránů-VA) zaplatí náklady. V mnoha případech zájmy a vůli třetí strany akceptovat a zaplatit určitou cenu se mohou lišit od zájmu osoby, která je příjemcem drogu. Dalším aspektem při oceňování lék je, zda stanovit cenu na základě všech nákladů s připočtením ziskového rozpětí nebo poplatek jak hodně jako trh nesou. Opět platí, že může být cena, kterou je vhodné pacienta nemůže být stejná jako cena třetí strana zváží.

Za posledních několik desetiletí alternativní přístup k dosažení $ 1 miliarda v prodejích se objevil. Odborné ošetření, zejména pro určité typy rakoviny a vzácných onemocnění, se objeví na trhu, které nabízejí velké výhody pro malé skupiny pacientů. 1000000000dolar práh tržní realitou dělal to velmi obtížné pro mnoho roků se vyvíjet léky na vzácné a zanedbávané onemocnění. Spolková vláda řešit to v roce 1983 s průchodem Orphan Drug Act, který byl navržen tak, aby řadu pobídek na podporu při vývoji nových léků u těchto označení (3). Droga je způsobilý pro vzácná onemocnění, stavu, pokud postihuje méně než 200.000 lidí ve Spojených státech. Z větší části je tento program byl velmi úspěšný, protože řada léků schválených pro vzácnými onemocněními se zrychlil výrazně v následujících letech, protože zákon byl přijat (4). Některé z podnětů k rozvoji léků pro vzácná onemocnění patří 50% slevu na dani pro klinické náklady na vývoj, na sedm let výhradního práva na trhu pro schválené výrobky, o případ licenčních poplatků, protokol návrh podporu a poskytovat podporu. Zajímavé, že některé společnosti byly schopné využít těchto stimulů pro vzácná onemocnění, a také byli schopni vyvinout velmi ziskové drog. Jak je to? Společnosti se podařilo využít strategie tržních cen účtovat vysoké ceny za léky, které nabízejí značné výhody. V tomto případě se společnost dostává dvojí přínos pro vzácná onemocnění označení a podstatné příjmy.

Zbývající část této práce shrnuje čtyři různé obecné označení léků, které jsou způsobilé pro vzácná onemocnění označení: Terapie pro vzácná onemocnění, cílené medicína, opomíjených nemocí a zdravotních protiopatření. Tato recenze není vyčerpávající, ale poukazuje na to, co vidím jako obecné trendy na těchto různých lékových skupin. Se budu zabývat na velikost trhu a cenové potenciál pro tyto produkty a pokusí se vysvětlit, proč jsou (nebo nejsou) schopni dosáhnout senzační stavu.

První příklad je terapeutik pro vzácná onemocnění. Ve velké části, drogy pro tato označení jsou schopni využívat výhod pro vzácná onemocnění drog označení a velké výnosy. Tento přístup byl propagován Genzyme, a od té doby úspěšně následovaly další společnosti. Protože tyto léky obvykle mají vliv pouze na několik tisíc lidí v USA, které jsou způsobilé pro vzácná onemocnění stavu. Kromě toho výrobci drog úspěšně zpoplatněny velmi velké množství a mají přesvědčil pojišťovny a dalších třetích stran plátci na pokrytí nákladů na tyto léky. Důvodem je, že v mnoha případech jde o záchranu životů produkty, které významně zlepšují kvalitu života pacientů. Z hlediska nákladů, to je méně drahé pro třetí strany plátce uhradí velkou cenu za ošetření platit, než alternativy, které by jinak představují standard péče. Vzhledem k tomu, že nejsou žádné alternativy, může společnost poplatek $ 100,000 - 300,000 dolarů ročně za léčbu a přijímat platby (5). Tím, že účtuje stovky tisíc dolarů na léčení samozřejmě pouze pro několik málo tisíc pacientů, je společnost schopna dosáhnout dolarů 1billion práh a využít dalších pobídek nabízených v rámci Orphan Drug Act.

Druhý příklad se týká terapií, které jsou vybrány na základě specifických kritérií pacientů nebo klinických biomarkery. Tento přístup byl nazýván osobní, stratifikovaný, nebo cílený lék (pro přehlednost budu používat termín cílené léky celé). Koncept je v tomto případě určit biomarker, který se zaměřuje na léčbu určité populace, která má vysokou pravděpodobnost reakce na léčebný. Teoreticky je to atraktivní volba, protože populace pacientů, která je s největší pravděpodobností reagovat na drogy byla předem vybrána, a proto klinické studie by měla být kratší, levnější a rychlejší. Přínos pro odvětví jako je cílená léčba označuje populaci pacientů, která je výrazně dostatečně malé, aby nárok na Orphan Drug stavu. Použití těchto zásad, může výrobek potřebuje méně času na získání schválení, které v podstatě táhne patentovou ochranu a zároveň využívat výhod pro vzácná onemocnění pobídek. Kritici otázka, proč společnost by se honit trh, který je záměrně dosažený malý, tento přístup je v rozporu s tradičním senzace drog modelu. Nicméně, tento model být užitečné, pokud to dovolí lék dostat rychle na trh, kde se mohou vytvářet příjmy, a otevřel dveře pro další schválení pro jiné indikace.

Takto cílená přípravek přístup byl velmi úspěšný z několika produktů. V těchto případech drogy dosáhnout senzace typu úrovně prodeje a mohli se těšit z výhod pro vzácná onemocnění drog stavu. Dva známé příklady jsou Novartisu Gleevec a Amgen je Epogen. Gleevec původně obdržel osiřelého stav u pacientů s chronickou myeloidní leukémií. Během posledních deseti let s drogami pokračoval získat další povolení a nyní je licencován pro sedm osiřelých označení a označení celkových 10 (6). I s těmito více indikací celkové populaci pacientů zůstává relativně malý (mezi 50-100,000 pacientů), a protože tento lék je tak účinný, že společnost je schopna účtovat prémii 40.000 dolarů, které odhadujeme / rok) a třetí strany plátců jsou ochotni zaplatit ( 1, 7). Epogen následuje podobný příběh. Původně udělen status orphan a schváleny k léčbě chudokrevnosti, která má skončit fáze selhání ledvin a anémie spojené s HIV, byl Epogen později schválen k chudokrevnosti způsobené chemoterapií, velká a lukrativní trh. Prodej Epogen byly více než $ 2.5 miliarda na rok 2009 (8).
Zanedbávané nemoci představují třetí skupinu údajů, které využilo pro vzácná onemocnění označení. Přestože tyto nemoci mají vysoký výskyt po celém světě, jsou vzácné ve Spojených státech a jsou tedy způsobilé pro vzácná onemocnění stavu. Na rozdíl od předchozích dvou příkladech, nicméně, ceny a příjmy úspěchy zanedbávaných nemocí byly mnohem skromnější (9). Několik úvah pomoci vysvětlit, proč jsou tyto výrobky mohou těšit opuštěných pobídky, ale obecně se účtují přirážku nebo generovat velké prodeje. Protože mnoho lidí postižených těmito onemocněními žije v rozvojových zemích, prodejní potenciál těchto výrobků je malý. To proto, že soukromé osoby si nemohou dovolit produktů a pojištění nebo jiné třetí straně plátců neexistují. Jakmile licenci, speciální cenové strategie a partnerství jsou stanoveny v těchto zemích k poskytování těchto léků na žádné nebo velmi sníženou cenu. Z toho můžeme vidět, že i když postižená populace je velká, mohou poplatníci dovolit jen velmi malou cenu.

Na tomto úkolu vývoje léčiv, americká vláda se zdá připraveni přijmout jiný přístup ke zrychlení úsilí o licenčních produktů pro opomíjené nemoci. Nedávno National Institutes of Health (NIH) zahájila léčiv v vzácných a zanedbávaných nemocech v TRND) programu v úřadu výzkum vzácných onemocnění (10). V březnu 2010 tento úřad vydal žádost o informace (RFI) pro identifikaci látky, které se jeví jako slibná pro vzácné a zanedbávané označení (11). NIH má obzvláště zájem sloučenin, které byl zastaven ze strategických nebo finančních důvodů. RFI uvádí, že vláda hodlá povolit a rozvíjet některé z nejslibnějších protidrogových programů. Toto rozhodnutí vlády je v podstatě přiznáním, že tyto údaje nebudou představovat potenciálně výnosný trh. Bez dostatečné tržní síly řídit vývoj v těchto oblastech vláda hodlá sponzorovat a provozovat dílo vnitřně zlepšit větší dobro. Tento přístup není bezprecedentní, protože podobné vládní úsilí bylo věnováno vývoji léků a očkovacích látek proti spojeneckých vojsk proti tropickým chorobám a biologických bojových látek v průběhu druhé světové války (12). Jak výše uvedené příklady ukazují, potenciální pacient populace pro opomíjené nemoci, zatímco velký, obvykle žije v rozvojových zemích, kde je schopnost platit pojistné za léky pro záchranu životů velmi omezené. Jako takový, cena společnosti mohou účtovat je velmi nízká a nabízí malou motivaci pro vývoj produktů. Neziskové skupiny a vládní agentury jsou obecně pouze subjekty, které vyvíjejí léky na zanedbávané nemoci. V tomto případě označení sirotek sama neposkytuje dostatečnou pobídkou pro průmysl k výzkumu těchto léků.

Finální kategorie produktů zvážit, je zdravotní protiopatření odst. MCMS). Jedná se o výrobky, které budou použity proti vznikajících ohrožení zdraví, pandemie, nebo chemickými, biologickými, radiologickými a jadernými nebo teroristickým hrozbám. Z velké části tyto údaje představují velmi omezené trhy, na nichž americká vláda je pouze kupující, a jako takový je vhodné zvážit tyto léky pro vzácná onemocnění označení. Ve skutečnosti, společnosti používají tento přístup pro výrobky schválené Cyanokit odst. pro otravy kyanidem), pyridostigmin odst. pro nervového somanu plynu) DTPA (k urychlení odstranění americium, plutonium a curium z těla) a pruská modř (pro urychlení odstranění cesia a thalia z těla). Sponzoři také požádal a obdržel označení pro vzácná onemocnění antraxu a neštovice ošetření, i když tyto výrobky nejsou zatím schváleno FDA (13).

Jaká je cenová situace a potenciální výnosy u těchto výrobků - jsou spíše jako cílené terapie nebo opomíjených nemocí? Na povrchu je možné, že tyto výrobky mohou být schopni účtovat vyšší cenu, protože vyplnit nutně potřebují proti smrtících látek. Nicméně řada politických a ekonomických otázkách je obtížné si představit, že tyto produkty poskytne značné výnosy z důvodu vysoké ceny. Federální zákony schválené v roce 2004 a 2006 vytvořila 5,6 miliardy dolarů fond pro rozvoj MCMS pobídky. Tento fond je určen pro zadávání veřejných zakázek na MCMS, které jsou schváleny FDA a ukazuje, že existuje trh pro tyto produkty. Bohužel počet nových MCMS byla velmi omezená za posledních 5 let a od té doby existuje jen málo produktů ke koupi, které části fondu byla zaměřena na jiné účely. Někteří odborníci tvrdí, že tento fond je třeba podstatně zvýšit, aby větší motivaci průmyslu vyvíjet produkty pro všechny z těchto hrozeb (14).

Myslím, že je malá šance, že se to stane hned z několika důvodů. Za prvé, vládní deficit je na rekordních úrovních a já věřím, že je politická vůle k podstatnému zvýšení výdajů. Kromě toho, vláda má tendenci platit nejnižší cenu za léky, které se nakupuje pro VA a Centra pro Medicare a Medicaid služby (15, 16). Konečně, tam je příkladem 2001 cenových jednání o ciprofloxacin (Cipro) mezi společností Bayer a vládou USA. Cipro je účinný proti antraxu, a vláda byla zájem o koupi většího množství léku během děsí antraxu dopisu. Typicky by vláda zaplatit za velkoobchodní ceny Cipro. V té době, Cipro byl patentově chráněn v USA, ale byl pryč patent v mnoha zemích, a tak generické verze léku existovaly a byly snadno dostupné v zámoří. Někteří členové Kongresu hrozí využít nucených licencí (výkon vláda musí schválit jakoukoli drogu své volby, obvykle, aby je mohl koupit generických na významné úspory nákladů) na nákup generické verze Cipro, pokud Bayer nesouhlasil s nižší cena dohodou. Nakonec, americká vláda vyjednala cenu až jednu čtvrtinu velkoobchodní tržní cenu (17, 18). Věřím, že vláda by se použít stejnou taktiku na nákup jakéhokoliv MCM při ohrožení veřejného zdraví. Konečně, hodně z výzkumu a vývoje nákladů na MCMS jsou hrazeny vládou na rozdíl od soukromého průmyslu. V tomto případě, protože vláda pomáhá (a financované) společnost rozvíjet MCM, argument může být, že by měli mít možnost koupit finální licenční výrobek za zvýhodněnou cenu. Ze všech těchto důvodů jsem přesvědčen, že MCMS mohou těšit na pobídky, které poskytuje pro vzácná onemocnění drog označení, ale nebude schopen generovat značné příjmy, a to započtením vyšší cenu.

Drogová cen hraje významnou roli v rozhodnutí, zda vyvinout lék. S $ 1 miliardy eur ročně příjmů cíle, mohou společnosti dosáhnout této částky na základě počtu ošetřených pacientů a náklady na léčbu. U údajů, které nelze rozumně předpokládat, že dosažení tohoto výši 1 miliardy dolarů značku přes vysoký počet pacientů, nebo vysoké náklady, jiné podněty, jako je zákon Orphan Drug byla vyvinuta tak, aby motivovala rozvoj vzácných a zanedbávané onemocnění. Z větší části tohoto zákona byl velký úspěch, a v některých případech podniky byly schopny vyvíjet výrobky, které náleží osiřelých pobídky a také generovat značné příjmy. Tyto případy zahrnují vzácné onemocnění a cílená terapie, kde je značný užitek z léčby a plátců, které si mohou dovolit vysoké účtovanou cenu. Zanedbávaných nemocí a MCMS mohou těžit z označení pro vzácná onemocnění, ale jsou mnohem méně pravděpodobné, že značné příjmy. Zůstává otevřenou otázkou, zda dodatečné pobídky by měly být považovány za těchto označení, který se nadále rozvíjí v pomalém tempu.

Odkazy
1. Trusheim, M. et al., Příroda Recenze Drug Discovery, 6:287-293, 2007.
2. Gregson, G. et al, Příroda Recenze Drug Discovery, 4: 121-130, 2005.
3. US Food and Drug Administration, Orphan Drug Act, http://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/overview/ucm119477.htm, přístup k 27.květnu 2010.
4. Cote, T. et al, Příroda recenze Drug Discovery, 9:. 84-85, 2010.
5. Friedman, Y. Stavební Biotechnologie, 3. vydání. Loga Press, s. 157, 2008.
6. Gleevec příbalovém letáku. http://www.pharma.us.novartis.com/product/pi/pdf/gleevec_tabs.pdf, přístup k 27.květnu 2010.
7. Orphan Drug trhu Úlovky Pharma oko. Yahoo Finance, http://finance.yahoo.com/news/Orphan-Drug-Market-Catches-ibd-2653919238.html?x=0&.v=1 Zpřístupněno 27.května 2010.
8. Amgen Tisková zpráva, 25. ledna 2010, http://www.amgen.com/media/media_pr_detail.jsp?year=2010&releaseID=1378596 Zpřístupněno 27.května 2010.
9. Vila, S. et al. International Journal of Health plánování a řízení, 24: 27 - 42, 2009.
10. National Institutes of Health, terapie pro vzácná a zanedbávaných nemocí, http://www.rarediseases.info.nih.gov/Resources.aspx?PageID=32 přístupné 27.května 2010.
11. Program pro Advance Vývoj léčiv pro vzácná a zanedbávaných nemocech, Zpřístupněno 27.května 2010.
12. Hoyt, K. věstník politiky veřejného zdraví, 27: 38-57, 2006.
13. FDA Aplikace, hledání Označení Orphan Drug a osvědčení, http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/index.cfm Zpřístupněno 27.května 2010.
14. Matheny, J. et al. Biologické bezpečnosti a Bioterorismus: biodefense strategie, praxe a vědy, 5: 228-238, 2007.
15. Kongresový rozpočtový úřad zprávu, Ceny značkových drog za Vybraný federálními programy, červen 2005.
16. Vládní odpovědnost úřad, Léky na předpis: Přehled přístupů ke kontrole léků na předpis výdaje na federální programy. Zpráva GAO-09-819T, červen 2009.
17. Bayer půlky Cena za Cipro, ale Soupeři Nabídka drogy zdarma, Keith Bradsher The New York Times, http://www.nytimes.com/2001/10/26/business/26CIPR.html, původně publikoval 26.října 2001 a Zpřístupněno 27.května 2010.
18. Národ Napadaný: drogy; Rush pro Cipro a Global nepravidelnostem, The New York Times a Původně publikováno 17.října 2001, zpřístupňoval 27 května 2010.

O autorovi:

Nate Hafer je v současné době AAAS vědy a techniky pracovník na NIH. Předtím pracoval v federace amerických vědců a byla vědecká a technologická politika Absolvent pracovník v národních akademií. On získal titul Ph.D. v oblasti molekulární biologie z Princetonské univerzity a jeho titul BS v biologii z The Pennsylvania State University. Ten může být dosaženo v nathanielhafer@gmail.com~~pobj .

Sdílet tuto stránku