Κερδοφορία και Ορφανών: ο ρόλος της τιμής και Κίνητρα σε τέσσερις διαφορετικές ...

Κερδοφορία και Ορφανών: ο ρόλος της τιμής και Κίνητρα σε τέσσερις διαφορετικές αγορές

Αυτό είναι ένα χαρτί φοιτητής από τα 2010 τελικό έργων στο Ίδρυμα ΝΙΗ για προηγμένη εκπαίδευση στις TECH των επιστημών »366 - Διοίκηση τη βιοτεχνολογία. Οι μαθητές κλήθηκαν να πει μια ιστορία που βασίζεται στις διαλέξεις πορεία, και να επεκτείνει με γενικά μαθήματα σχετικά με τη διαχείριση εταιρία βιοτεχνολογίας.

Κερδοφορία και Ορφανών: ο ρόλος της τιμής και Κίνητρα σε τέσσερις διαφορετικές αγορές
Nate Hafer

Ανάπτυξη φαρμάκων είναι μεγάλη, ακριβό, δύσκολο και πολύπλοκο. Λόγω του υψηλού κόστους της ανάπτυξης φαρμάκων, πολλές εταιρείες δεν θα εξετάσει το ενδεχόμενο ανάπτυξης ενός φαρμάκου, εκτός αν υπάρχει η δυνατότητα να έχουν μια "υπερπαραγωγή" με $ 1.000 εκατομμύρια ετησίως σε πωλήσεις. Υπάρχουν δύο κύριοι παράγοντες που επηρεάζουν την ικανότητα ενός φαρμάκου να φτάσει σε αυτό το όριο 1.000.000.000 δολαρίων: το μέγεθος της αγοράς και των τιμών. Καθώς το μέγεθος των αυξήσεων στην αγορά, το σχετικό κόστος ανά φάρμακο μπορεί να μειώσει και το αντίστροφο. Παραδοσιακά, οι φαρμακευτικές εταιρείες έχουν προσπαθήσει να μεγιστοποιήσει το μέγεθος της αγοράς για ένα προϊόν, διατηρώντας παράλληλα τις τιμές είναι σχετικά χαμηλό (1).

Πολλοί παράγοντες επηρεάζουν την απόφαση να εισέλθει στην αγορά με μια νέα ένωση. Μερικοί από αυτούς τους παράγοντες περιλαμβάνουν το κόστος ανάπτυξης, το ανταγωνιστικό τοπίο, η παρούσα ακάλυπτη ιατρική ανάγκη, την πνευματική ιδιοκτησία θέση της ένωσης, και το πιθανό μέγεθος της αγοράς. Κατά τη διάρκεια του εξαμήνου που έγινε ιδιαίτερα ενδιαφέρονται να μάθουν περισσότερα σχετικά με την τιμολόγηση του φαρμάκου και πώς τελικής τιμής ενός φαρμάκου μπορεί να επηρεάσει την απόφαση να εισέλθει σε μια νέα αγορά. Σε αυτό το άρθρο θα εξετάσει μερικά από τα βασικά ζητήματα που επηρεάζουν την τιμή των φαρμακευτικών προϊόντων. Στη συνέχεια, θα εξετάσει τη χρήση του τα ορφανά φάρμακα πράξη ως ένα εργαλείο για να δοθούν κίνητρα για την ανάπτυξη φαρμάκων για σπάνιες και παραμελημένες ασθένειες που δεν θα ήταν επικερδής κάτω από το παραδοσιακό μοντέλο. Ειδικότερα, θα επικεντρωθεί σε τέσσερις κατηγορίες των ενδείξεων του φαρμάκου και να εξετάσει πώς τα νέα μοντέλα τιμολόγησης φαρμάκων και τα ορφανά φάρμακα πράξη παρέχουν κίνητρα για την ανάπτυξη φαρμάκων. Σε ορισμένες περιπτώσεις, αυτές οι δυνάμεις να συνεργαστούν για να δημιουργήσουν κερδοφόρες προϊόντα με τα οφέλη μιας ονομασίας για τα ορφανά φάρμακα, ενώ σε άλλες περιπτώσεις τα ναρκωτικά πραγματικά δεν μπορεί να φτάσει υπερπαραγωγή κατάσταση, αλλά μπορεί εντούτοις να επωφεληθούν από τα ορφανά κίνητρα.

Κατ 'αρχάς, πρέπει να εξετάσουμε πώς η τιμή είναι παραδοσιακά προσδιορίζεται για τα ναρκωτικά και βιολογικών. Δεν αποτελεί έκπληξη, η τιμή ενός νέου φαρμακευτικού συχνά καθορίζεται από τους ίδιους παράγοντες που επηρεάζουν την τιμή της κάθε καταναλωτικό αγαθό. Πρώτον, είναι σημαντικό να κατανοήσουμε την παρούσα αξία των προϊόντων στην αγορά. Στη συνέχεια, η προστιθέμενη αξία του νέου προϊόντος έναντι των υφισταμένων προϊόντων καθορίζεται (2). Αυτή η απλή προσέγγιση αυτή περιπλέκεται από διάφορες πρόσθετες παραμέτρους. Πρώτον, το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης είναι μοναδική από πολλές άλλες αγορές ότι το πρόσωπο που λαμβάνει ένα αγαθό ή υπηρεσία (στην περίπτωση αυτή μια φαρμακευτική) δεν είναι συνήθως ο πληρωτής. Αντ 'αυτού, ένας τρίτος (συχνά μια ασφαλιστική εταιρεία ή κυβερνητικό πρόγραμμα όπως το Medicare, Medicaid, και το Τμήμα Υποθέσεων Βετεράνων-VA) πληρώνει το κόστος. Σε πολλές περιπτώσεις, τα συμφέροντα και την προθυμία του τρίτου μέρους να αποδεχθεί και να πληρώσει μια συγκεκριμένη τιμή μπορεί να είναι διαφορετικά από τα συμφέροντα του ατόμου που λαμβάνει το φάρμακο. Ένα άλλο ζήτημα κατά την τιμολόγηση ενός φαρμάκου είναι το αν θα θέσει την τιμή με βάση όλες τις δαπάνες συν ένα περιθώριο κέρδους ή της επιβάρυνσης όσο η αγορά θα αντέξει. Και πάλι, η τιμή που είναι λογική σε έναν ασθενή μπορεί να μην είναι η ίδια με την τιμή ενός τρίτου κόμματος θα εξετάσει.

Κατά τη διάρκεια των τελευταίων δεκαετιών μια εναλλακτική προσέγγιση για να φτάσει το 1 δις δολάρια σε πωλήσεις έχει προκύψει. Εξειδικευμένες θεραπείες, κυρίως για συγκεκριμένους τύπους καρκίνου και των σπάνιων ασθενειών, έχουν έρθει στην αγορά που προσφέρουν μεγάλα οφέλη σε ένα μικρό πληθυσμό ασθενών. Η πραγματικότητα της αγοράς όριο 1.000 εκατομμύρια δολάρια έκανε πολύ δύσκολο για πολλά χρόνια για την ανάπτυξη φαρμάκων για σπάνιες και παραμελημένες ασθένειες. Η Ομοσπονδιακή Κυβέρνηση απηύθυνε αυτό το 1983 με την ψήφιση του νόμου για τα ορφανά φάρμακα, η οποία έχει σχεδιαστεί για να παρέχει μια σειρά από κίνητρα για την ενθάρρυνση της ανάπτυξης φαρμάκων για αυτές τις ενδείξεις (3). Ένα φάρμακο είναι επιλέξιμες για το καθεστώς του ορφανού, όταν δεν επηρεάζει λιγότερο από 200.000 άνθρωποι στις Ηνωμένες Πολιτείες. Για το μεγαλύτερο μέρος αυτού του προγράμματος υπήρξε ιδιαίτερα επιτυχημένη, καθώς ο αριθμός των φαρμάκων που έχουν εγκριθεί για σπάνιες παθήσεις έχει επιταχυνθεί σημαντικά τα επόμενα χρόνια, δεδομένου ότι η πράξη ψηφίστηκε (4). Ορισμένα από τα κίνητρα για την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων περιλαμβάνουν πιστωτικό 50% του φόρου για τα έξοδα της κλινικής ανάπτυξης, μια αποκλειστικότητα της αγοράς επτά χρόνια για τα εγκεκριμένα προϊόντα, η απαλλαγή των τελών έκδοσης αδειών, υποστήριξη σχεδιασμό του πρωτοκόλλου, καθώς και την παροχή στήριξης. Κατά περίεργο τρόπο, ορισμένες εταιρείες έχουν τη δυνατότητα να επωφεληθούν από αυτά τα ορφανά κίνητρα και είναι επίσης σε θέση να αναπτύξουν πολύ κερδοφόρα φάρμακα. Πώς είναι αυτό; Οι εταιρείες έχουν τη δυνατότητα να χρησιμοποιούν στρατηγικές τιμολόγησης της αγοράς να χρεώνουν υψηλές τιμές για τα ναρκωτικά που προσφέρουν σημαντικά οφέλη. Σε αυτή την περίπτωση, η εταιρεία είναι να πάρει το διπλό όφελος των ορφανών ονομασία και σημαντικά έσοδα.

Το υπόλοιπο του παρόντος εγγράφου εξετάζει τέσσερα διαφορετικά γενικές ενδείξεις του φαρμάκου που είναι επιλέξιμες για ορφανά φάρμακα: θεραπευτική για τις σπάνιες νόσους, με στόχο την ιατρική, παραμελημένες ασθένειες, και τα ιατρικά αντίμετρα. Η επανεξέταση αυτή δεν είναι εξαντλητική, αλλά τονίζει αυτό που βλέπω ως γενικές τάσεις για αυτές τις διαφορετικές κατηγορίες φαρμάκων. Θα εξετάσει το μέγεθος της αγοράς και τις δυνατότητες των τιμών για τα προϊόντα αυτά και να προσπαθήσει να εξηγήσει γιατί ήταν (ή δεν ήταν) σε θέση να αποκτήσουν την ιδιότητα blockbuster.

Το πρώτο παράδειγμα είναι θεραπευτική για τις σπάνιες νόσους. Σε μεγάλο βαθμό, τα φάρμακα για τις ενδείξεις αυτές έχουν τη δυνατότητα να απολαύσουν τα οφέλη του φαρμάκου ως ορφανού φαρμάκου και μεγάλα έσοδα. Αυτή η προσέγγιση ήταν πρωτοπόρος από την Genzyme, και έκτοτε έχει παρακολουθήσει με επιτυχία από άλλες εταιρείες. Δεδομένου ότι τα φάρμακα αυτά συνήθως επηρεάζουν μόνο μερικές χιλιάδες άνθρωποι στις ΗΠΑ, που είναι επιλέξιμες για το καθεστώς του ορφανού. Επιπλέον, οι κατασκευαστές φαρμάκων έχουν χρεωθεί με επιτυχία πολύ μεγάλα ποσά και έπεισαν τις ασφαλιστικές εταιρείες και άλλους πληρωτές τρίτων που να καλύπτουν το κόστος των φαρμάκων αυτών. Ο λόγος είναι ότι σε πολλές περιπτώσεις πρόκειται για τη διάσωση της ζωής των προϊόντων που βελτιώνουν σημαντικά την ποιότητα ζωής του ασθενούς. Από την άποψη του κόστους, είναι λιγότερο ακριβό για το τρίτο πληρωτή διάδικο να επιστρέψει την πολύ μεγάλη τιμή για τη θεραπεία από το να πληρώσει για εναλλακτικές λύσεις που διαφορετικά θα αντιπροσωπεύουν το επίπεδο της περίθαλψης. Δεδομένου ότι δεν υπάρχουν εναλλακτικές λύσεις, η εταιρεία μπορεί να χρεώσει 100,000- $ 300.000 δολάρια το χρόνο για τη θεραπεία και να λάβετε την πληρωμή (5). Με χρέωση εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια ανά κύκλο θεραπείας για μόνο μερικές χιλιάδες ασθενείς, η εταιρεία είναι σε θέση να φθάσουν το όριο $ 1 δις και να επωφεληθούν από τα πρόσθετα κίνητρα που προσφέρονται στο πλαίσιο της ορφανά φάρμακα πράξη.

Το δεύτερο παράδειγμα αφορά θεραπευτικών που επιλέγονται με βάση συγκεκριμένα κριτήρια ασθενή ή την κλινική βιοδείκτες. Αυτή η προσέγγιση έχει κληθεί εξατομικευμένη, στρωματοποιημένη, ή στοχευμένη φάρμακο (για λόγους σαφήνειας θα χρησιμοποιήσω τον όρο στοχευμένες ιατρική σε όλη). Η ιδέα στην περίπτωση αυτή είναι να προσδιορίσει μια βιοδείκτης που στοχεύει θεραπεία σε ένα συγκεκριμένο πληθυσμό που έχει μια υψηλή πιθανότητα απόκρισης στη θεραπευτική. Θεωρητικά, αυτό είναι μια ελκυστική επιλογή από τον πληθυσμό των ασθενών που είναι πιθανότερο να ανταποκριθούν στο φάρμακο έχει προεπιλεγεί, και ως εκ τούτου κλινικές δοκιμές πρέπει να είναι μικρότερη, φθηνότερη και ταχύτερη. Το όφελος για τη βιομηχανία έρχεται ως η στοχευμένη θεραπεία προσδιορίζει ένα πληθυσμό ασθενών που είναι σημαντικά αρκετά μικρό για να αποκτήσουν τον χαρακτήρα ορφανά φάρμακα. Χρησιμοποιώντας αυτές τις αρχές, ένα προϊόν μπορεί να απαιτούν λιγότερο χρόνο για να κερδίσουν την έγκριση, η οποία εκτείνεται ουσιαστικά την προστασία των διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας, ενώ παράλληλα απολαμβάνουν τα οφέλη των ορφανών κίνητρα. Οι επικριτές διερωτώνται γιατί η εταιρεία θα κυνηγήσει μια αγορά που σκόπιμα γίνονται μικρά όσο η προσέγγιση αυτή έρχεται σε αντίθεση με το παραδοσιακό μοντέλο blockbuster ναρκωτικών. Ωστόσο, αυτό το μοντέλο μπορεί να είναι χρήσιμο εάν επιτρέπει το φάρμακο για να φτάσουν γρήγορα στην αγορά, όπου μπορεί να παράγει έσοδα και να ανοίξει την πόρτα για πρόσθετες εγκρίσεις για άλλες ενδείξεις.

Αυτή η στοχευμένη προσέγγιση έχει αποδειχθεί ιδιαίτερα επιτυχής για πολλά προϊόντα. Σε αυτές τις περιπτώσεις, τα φάρμακα έχουν φθάσει σε επίπεδα blockbuster τύπου των πωλήσεων και μπορούν να απολαύσουν τα οφέλη του το καθεστώς του ορφανού φαρμάκου. Δύο γνωστά παραδείγματα είναι Gleevec της Novartis και Epogen της Amgen. Gleevec αρχικά έλαβε το καθεστώς του ορφανού για τους ασθενείς με χρόνια μυελογενή λευχαιμία. Κατά την τελευταία δεκαετία το φάρμακο έχει πάει για να κερδίσει τις πρόσθετες εγκρίσεις και τώρα έχει άδεια για επτά ορφανά ενδείξεις και 10 ενδείξεις για τη συνολική (6). Ακόμη και με αυτές τις πολλαπλές ενδείξεις ο συνολικός πληθυσμός των ασθενών παραμένει σχετικά μικρός (μεταξύ 50-100.000 ασθενείς), και δεδομένου ότι αυτό το φάρμακο είναι τόσο αποτελεσματική η εταιρεία είναι σε θέση να χρεώσουν ένα ασφάλιστρο (κατ 'εκτίμηση $ 40.000 / έτος) και πληρωτές τρίτος είναι πρόθυμοι να πληρώσουν ( 1, 7). Epogen ακολουθεί μια παρόμοια ιστορία. Αρχικά χορηγηθεί καθεστώς ορφανού και εγκριθεί για την αναιμία λόγω νεφρικής ανεπάρκειας τελικού σταδίου και αναιμία που σχετίζεται με τον ιό HIV, Epogen αργότερα εγκριθεί για την αναιμία που προκαλείται από τη χημειοθεραπεία, μια μεγάλη και προσοδοφόρα αγορά. Πωλήσεις Epogen ήταν πάνω από 2,5 δισεκατομμύρια δολάρια για το 2009 (8).
Ξεχασμένες ασθένειες αντιπροσωπεύουν μια τρίτη ομάδα των ενδείξεων που έχουν επωφεληθεί από φαρμάκου ως ορφανού. Αν και αυτές οι ασθένειες έχουν υψηλό επιπολασμό σε όλο τον κόσμο, είναι σπάνιες στις ΗΠΑ και είναι, επομένως, επιλέξιμες για το καθεστώς του ορφανού. Σε αντίθεση με τα δύο προηγούμενα παραδείγματα, όμως, τα επιτεύγματα των τιμών και των εσόδων των παραμελημένων ασθενειών ήταν πολύ πιο συγκρατημένη (9). Διάφορες σκέψεις βοηθήσει να εξηγήσει γιατί τα προϊόντα αυτά μπορούν να απολαύσουν τα ορφανά κίνητρα, αλλά γενικά δεν χρεώνουν ένα ασφάλιστρο ή δημιουργούν μεγάλες πωλήσεις. Δεδομένου ότι πολλοί από τους ανθρώπους που επηρεάζονται από αυτές τις ασθένειες ζουν σε αναπτυσσόμενες χώρες, το δυναμικό των πωλήσεων αυτών των προϊόντων είναι μικρή. Αυτό οφείλεται στο γεγονός ότι απλοί πολίτες δεν μπορούν να αντέξουν τα προϊόντα και τις ασφαλιστικές ή άλλες πληρωτές τρίτος δεν υπάρχουν. Αφού λάβει την άδεια, ειδικές στρατηγικές και συνεργασίες τιμολόγησης είναι εγκατεστημένοι σε αυτές τις χώρες να παρέχουν αυτά τα φάρμακα σε κανένα ή ένα εξαιρετικά μειωμένο κόστος. Από αυτό μπορούμε να δούμε ότι ακόμα κι αν η πληγέντα πληθυσμό είναι μεγάλη, πληρωτές μπορούν να αντέξουν οικονομικά μόνο μια πολύ μικρή τιμή.

Αναγνωρίζοντας αυτή την πρόκληση ανάπτυξης φαρμάκων, η κυβέρνηση των ΗΠΑ φαίνεται έτοιμη να λάβει μια διαφορετική προσέγγιση για να επιταχύνει τις προσπάθειες για την άδεια χρήσης προϊόντων της για τις παραμελημένες ασθένειες. Πρόσφατα το Εθνικό Ινστιτούτο Υγείας (NIH) ξεκίνησε την Therapeutics για τις σπάνιες και τις παραμελημένες νόσους πρόγραμμα (TRND) στο Γραφείο σπάνιες ασθένειες (10). Τον Μάρτιο του 2010, η έδρα αυτή κυκλοφόρησε σε αίτηση παροχής πληροφοριών (RFI) για την ταυτοποίηση ενώσεων που παρουσιάζουν υπόσχεση για τις σπάνιες και παραμελημένες ενδείξεις (11). ΝΙΗ ενδιαφέρεται ιδιαίτερα για ενώσεις που έχουν διακοπεί για στρατηγικούς ή οικονομικούς λόγους. Η RFI αναφέρει ότι η κυβέρνηση σχεδιάζει να χορηγήσει άδεια εκμετάλλευσης και να αναπτύξουν μερικά από τα πιο ελπιδοφόρα προγράμματα ναρκωτικών. Η απόφαση αυτή της κυβέρνησης είναι ουσιαστικά μια παραδοχή ότι οι ενδείξεις αυτές δεν παρουσιάζουν δυνητικά επικερδή αγορά. Χωρίς επαρκείς δυνάμεις της αγοράς να οδηγούν την ανάπτυξη σε αυτούς τους τομείς, η κυβέρνηση σχεδιάζει να χρηματοδοτήσει και να εκτελέσει τις εργασίες για τη βελτίωση του γενικότερου καλού εσωτερικά. Η προσέγγιση αυτή δεν είναι πρωτοφανής, δεδομένου ότι ένα παρόμοιο κυβερνητική προσπάθεια για την ανάπτυξη φαρμάκων και εμβολίων για τα συμμαχικά στρατεύματα κατά τροπικών ασθενειών και βιολογικούς παράγοντες κατά τη διάρκεια του πολέμου Β 'Παγκοσμίου Πολέμου (12). Όπως τα παραπάνω παραδείγματα επεξηγούν, το δυναμικό πληθυσμό ασθενών για τις παραμελημένες ασθένειες, ενώ οι μεγάλες, ζει συνήθως στις αναπτυσσόμενες χώρες, όπου η ικανότητα να πληρώσουν κάτι παραπάνω για σωστικών φάρμακα είναι πολύ περιορισμένη. Ως εκ τούτου, οι εταιρείες μπορούν να χρεώνουν τιμή είναι πολύ χαμηλή και προσφέρει ελάχιστα κίνητρα για την ανάπτυξη του προϊόντος. Μη κερδοσκοπικές ομάδες και κυβερνητικές υπηρεσίες είναι γενικά οι μόνες οντότητες που θα αναπτύξουν φάρμακα για τις παραμελημένες ασθένειες. Σε αυτή την περίπτωση, ενός φαρμάκου ως ορφανού από μόνη της δεν αποτελεί επαρκές κίνητρο για τη βιομηχανία να αναπτύξει αυτά τα φάρμακα.

Η τελευταία κατηγορία των προϊόντων που εξετάζει είναι ιατρικά αντίμετρα (MCMs). Αυτά είναι τα προϊόντα που θα χρησιμοποιηθούν κατά τις αναδυόμενες απειλές για την υγεία, οι πανδημίες, ή χημικών, βιολογικών, ραδιολογικών ή απειλών πυρηνικής τρομοκρατίας. Για το μεγαλύτερο μέρος οι ενδείξεις αυτές αντιπροσωπεύουν πολύ περιορισμένες αγορές όπου η κυβέρνηση των ΗΠΑ είναι ο μοναδικός αγοραστής, και ως εκ τούτου είναι λογικό να εξετάσει αυτά τα φάρμακα για ορφανά φάρμακα. Στην πραγματικότητα, οι επιχειρήσεις έχουν χρησιμοποιήσει αυτή την προσέγγιση για τα εγκεκριμένα προϊόντα Cyanokit (για κυανίου), πυριδοστιγμίνη (για Soman αέριο νεύρων), DTPA (για να επιταχυνθεί η απομάκρυνση του αμερίκιο, το πλουτώνιο, και κούριο από το σώμα) και κυανούν της Πρωσσίας (για την επιτάχυνση της η απομάκρυνση του καισίου και θαλλίου από το σώμα). Χορηγοί επίσης ζήτησε και έλαβε φαρμάκου ως ορφανού για τον άνθρακα και την ευλογιά θεραπείες, αν και αυτά τα προϊόντα δεν είναι ακόμη FDA ενέκρινε (13).

Ποια είναι η κατάσταση των τιμών και τα πιθανά έσοδα για τα προϊόντα αυτά - είναι περισσότερο σαν στοχευμένες θεραπείες ή ξεχασμένες ασθένειες; Στην επιφάνεια, υπάρχει το ενδεχόμενο ότι τα προϊόντα αυτά μπορεί να είναι σε θέση να χρεώσουν ένα ασφάλιστρο τιμή, αφού συμπληρώσουν μια κρίσιμη ανάγκη από θανατηφόρο παράγοντες. Ωστόσο, μια ποικιλία των πολιτικών και οικονομικών θεμάτων καθιστούν δύσκολο να φανταστεί κανείς ότι τα προϊόντα αυτά θα προσφέρουν σημαντικά οφέλη λόγω της υψηλής τιμής. Ομοσπονδιακή νομοθεσία που ψηφίστηκε το 2004 και το 2006 δημιούργησε ένα ταμείο 5600000000 δολάρια για να δοθούν κίνητρα για την ανάπτυξη της MCMs. Το ταμείο αυτό είναι για την προμήθεια των MCMs που FDA ενέκρινε και αποδεικνύει ότι υπάρχει μια αγορά για τα προϊόντα αυτά. Δυστυχώς, ο αριθμός των νέων MCMs έχει πολύ περιορισμένη κατά τα τελευταία 5 χρόνια και δεδομένου ότι υπάρχουν λίγα προϊόντα στην αγορά, τα τμήματα του ταμείου έχουν κατευθυνθεί για άλλους σκοπούς. Ορισμένοι ειδικοί υποστηρίζουν ότι το ταμείο αυτό θα πρέπει να αυξηθεί σημαντικά για να παρέχουν ένα μεγαλύτερο κίνητρο για τη βιομηχανία για την ανάπτυξη προϊόντων για όλες αυτές τις απειλές (14).

Νομίζω ότι υπάρχει μικρή πιθανότητα ότι αυτό θα συμβεί για διάφορους λόγους. Πρώτον, το δημόσιο έλλειμμα σε επίπεδα ρεκόρ και πιστεύω ότι δεν υπάρχει ουσιαστική πολιτική βούληση για να αυξήσουν σημαντικά τις δαπάνες. Επιπλέον, η κυβέρνηση τείνει να πληρώσετε τη χαμηλότερη τιμή για τα φάρμακα που αγοράζει για την VA και το Κέντρο για Medicare και Medicaid Services (15, 16). Τέλος, υπάρχει το παράδειγμα των διαπραγματεύσεων για τις τιμές για το Ciprofloxacin (Cipro) μεταξύ της Bayer και της κυβέρνησης των ΗΠΑ το 2001. Cipro είναι αποτελεσματικό ενάντια σε άνθρακα, και η κυβέρνηση ήταν που ενδιαφέρονται να αγοράσουν μεγάλες ποσότητες του φαρμάκου κατά τη διάρκεια των φόβων άνθρακα-mail. Τυπικά η κυβέρνηση θα καταβάλει χονδρική τιμή για Cipro. Εκείνη την εποχή, ήταν Cipro προστατεύονται στις ΗΠΑ δίπλωμα ευρεσιτεχνίας, αλλά ήταν από δίπλωμα ευρεσιτεχνίας σε πολλές χώρες, τόσο γενικές εκδόσεις του φαρμάκου υπήρχαν και άμεσα διαθέσιμες στο εξωτερικό. Ορισμένα μέλη του Κογκρέσου απείλησε να χρησιμοποιήσει τη χορήγηση υποχρεωτικών αδειών (μια εξουσία η κυβέρνηση θα πρέπει να εγκριθεί ένα φάρμακο που επιλέγει, συνήθως, ώστε να μπορέσει να αγοράσει ένα γενικό σε μια σημαντική μείωση του κόστους) για την αγορά γενόσημων φαρμάκων Cipro αν η Bayer δεν συμφωνούν με το χαμηλότερο διαπραγμάτευση των τιμών. Στο τέλος, η αμερικανική κυβέρνηση διαπραγματεύτηκε την τιμή κάτω σε ένα τέταρτο η χονδρική τιμή της αγοράς (17, 18). Πιστεύω ότι η κυβέρνηση θα χρησιμοποιήσει την ίδια τακτική για να αγοράσουν οποιοδήποτε MCM κατά τη διάρκεια μιας επείγουσας κατάστασης δημόσιας υγείας. Τέλος, ένα μεγάλο μέρος των δαπανών έρευνας και ανάπτυξης για MCMs πληρώνονται από την κυβέρνηση, σε αντίθεση με τον ιδιωτικό τομέα. Σε αυτήν την περίπτωση, δεδομένου ότι η κυβέρνηση έχει βοηθήσει (και χρηματοδοτείται) μια εταιρεία να αναπτύξει το MCM, ένα επιχείρημα που μπορεί να γίνει αυτό θα πρέπει να είναι σε θέση να αγοράσει το τελικό άδεια προϊόν σε μειωμένη τιμή. Για όλους αυτούς τους λόγους πιστεύω ότι MCMs μπορούν να απολαύσουν τα κίνητρα που παρέχει το χαρακτηρισμό τους ως ορφανά, αλλά δεν θα είναι σε θέση να αποφέρουν σημαντικά έσοδα χρεώνοντας ακριβότερα.

Τιμές των φαρμάκων διαδραματίζει σημαντικό ρόλο στην απόφαση για το αν πρέπει ή όχι να αναπτυχθεί ένα φάρμακο. Με 1.000 εκατομμύρια δολάρια ετησίως στόχου των εσόδων, οι εταιρείες μπορεί να φτάσει αυτό το ποσό με βάση τον αριθμό των ασθενών που έλαβαν θεραπεία και το κόστος ανά θεραπεία. Για ενδείξεις ότι δεν μπορεί λογικά να αναμένεται να φτάσει αυτό το $ 1 δις μέσω ενός μεγάλου αριθμού ασθενών ή υψηλό κόστος, έχουν άλλα κίνητρα, όπως τα ορφανά φάρμακα πράξη έχουν αναπτυχθεί για να δοθούν κίνητρα για την ανάπτυξη των σπάνιων και παραμελημένων ασθενειών. Για το μεγαλύτερο μέρος η πράξη αυτή έχει μια μεγάλη επιτυχία, και σε ορισμένες περιπτώσεις οι εταιρείες έχουν τη δυνατότητα να αναπτύξουν προϊόντα που απολαμβάνουν τα ορφανά κίνητρα και επίσης να δημιουργήσει σημαντικά έσοδα. Οι περιπτώσεις αυτές αφορούν σε σπάνιες ασθένειες και στοχευμένες θεραπείες, όπου υπάρχει σημαντικό όφελος της θεραπείας και πληρωτές που μπορούν να αντέξουν την υψηλή τιμή που χρεώνεται. Ξεχασμένες ασθένειες και MCMs μπορούν να επωφεληθούν από το χαρακτηρισμό τους ως ορφανά, αλλά είναι πολύ λιγότερο πιθανό να αποφέρει σημαντικά έσοδα. Παραμένει ανοιχτό το ερώτημα αν τα πρόσθετα κίνητρα θα πρέπει να θεωρείται για τις ενδείξεις που συνεχίζουν να αναπτύσσονται με αργούς ρυθμούς.

Αναφορές
. 1. Trusheim, Μ et al, Nature Reviews Drug Discovery, 6: 287-293, 2007.
. 2. Gregson, G. et al, Nature Reviews Drug Discovery, 4: 121-130, 2005.
3. αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων, τα ορφανά Πράξη ναρκωτικά, http://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/overview/ucm119477.htm, πρόσβαση 27 του Μάη 2010.
. 4. Cote, Τ et al, Nature κριτική Drug Discovery, 9: 84-85, 2010.
5. Friedman, Γ Κτίριο Βιοτεχνολογία, 3η έκδοση. Λόγος Press, σελ 157, 2008.
6. Gleevec ένθετο της συσκευασίας. http://www.pharma.us.novartis.com/product/pi/pdf/gleevec_tabs.pdf, προσπελαστεί 27 του Μαΐου του 2010.
7. ορφανά αγορά ναρκωτικών πιάνει το μάτι Pharma του. Yahoo Finance, http://finance.yahoo.com/news/Orphan-Drug-Market-Catches-ibd-2653919238.html?x=0&.v=1 που προσεγγίζεται 27η του Μαΐου του 2010.
8. Amgen Δελτίο Τύπου, 25 του Ιανουαρίου του 2010, http://www.amgen.com/media/media_pr_detail.jsp?year=2010&releaseID=1378596 Προσεγγισμένος 27 Μάη 2010.
9. Villa, S. et al. International Journal of Σχεδιασμού και Διαχείρισης, 24 Υγεία: 27-42, 2009.
10. Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας, Therapeutics για τις Σπάνιες και τις παραμελημένες νόσους, http://www.rarediseases.info.nih.gov/Resources.aspx?PageID=32 προσπελαστεί 27 Μαΐου, 2010.
11. Πρόγραμμα για την προώθηση της ανάπτυξης των υποψηφίων φαρμάκων για σπάνιες και παραμελημένες ασθένειες, https://www.fbo.gov/index?s=opportunity&mode=form&id=e67390f54bc6935999963218ccf50553&tab=core&_cview=1 Προσεγγισμένος 27 Μαΐου του 2010.
12. Hoyt, Κ Εφημερίδα της Δημόσιας Πολιτικής Υγείας, 27: 38 - 57, 2006.
13. Εφαρμογή FDA, Αναζήτηση ορφανά φάρμακα Ονομασίες και εγκρίσεις, http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/index.cfm Προσεγγισμένος 27 Μαΐου του 2010.
14. Matheny, J. et al. Βιοασφάλειας και της βιοτρομοκρατίας: Biodefense στρατηγική, πρακτική, και Επιστήμης, 5: 228-238, 2007.
15. Έκθεση Γραφείου Προϋπολογισμού του Κογκρέσου, οι τιμές για επωνυμα φάρμακα κάτω από το επιλεγμένο Ομοσπονδιακή Προγράμματα, Ιούνιος 2005.
16. Κυβερνητικό Γραφείο Λογοδοσίας, Συνταγογραφούμενα φάρμακα: Επισκόπηση των μεθόδων ελέγχου της συνταγή φαρμακευτική δαπάνη στην Ομοσπονδιακή Προγράμματα. Έκθεση GAO-09-819T, Ιούνιος 2009.
17. Η Bayer ημίχρονα τιμή για Cipro, αλλά Αντίπαλοι Προσφορά Ναρκωτικών δωρεάν, από Keith Bradsher, The New York Times, http://www.nytimes.com/2001/10/26/business/26CIPR.html, Αρχικά Δημοσιεύθηκε 26 Οκτωβρίου 2001, που προσεγγίζεται 27 Μάη 2010.
18. Ένα έθνος Αναπήρων: Το φάρμακο? Η βιασύνη για Cipro, και το Παγκόσμιο κυματώσεις, The New York Times, http://www.nytimes.com/2001/10/17/world/a-nation-challenged-the-drug-a-rush-for-cipro-and-the-global-ripples.html, Αρχικά Δημοσιεύθηκε 17 Οκτωβρίου, 2001, που προσεγγίζεται 27 του Μαΐου 2010.

Σχετικά με τον Συγγραφέα:

Nate Hafer είναι σήμερα ένα AAAS Επιστημονικής και Τεχνολογικής Πολιτικής Fellow στο ΝΙΗ. Προηγουμένως εργάστηκε στην Ομοσπονδία των Αμερικανών Επιστημόνων και ήταν Επιστημονικής και Τεχνολογικής Πολιτικής Πτυχιούχος Συνεργάτης στο Εθνικό Ακαδημίες. Έλαβε το διδακτορικό του της μοριακής βιολογίας από το Πανεπιστήμιο του Πρίνστον και το πτυχίο του στη Βιολογία από το Pennsylvania State University. Αυτός μπορεί να επιτευχθεί σε nathanielhafer@gmail.com .

ΧΩΡΊΣ ΣΧΌΛΙΑ

Αφήστε μια απάντηση