収益性や孤児:四つの異なる市場での価格とインセンティブの役割

これはからの学生の紙である2010年の最終プロジェクトバイオテクノロジーマネジメント-科学「TECH 366での高度な教育のためのNIH財団で。 学生はコースの講義に基づいて話をし、バイオテクノロジー企業の管理に関する一般的な教訓で展開するように求めていました。

収益性や孤児:四つの異なる市場での価格とインセンティブの役割
ネイトHafer

医薬品開発は、長い高価、困難であり、複雑です。 売上高は年間10億ドルで "ブロックバスター"を持っている可能性がある場合を除きによる薬剤開発のコストが高いため、多くの企業は、薬物の開発を検討しません。 市場規模と価格:この10億ドル閾値に到達する薬剤の能力に影響を与える二つの主な要因があります。 市場のサイズが大きくなるように、薬剤あたりの相対コストが減少し、 その逆も可能です。 伝統的に、製薬会社は、(1)比較的控えめな価格を維持しながら、製品の市場規模を最大化しようとしました。

多くの要因は、新規な化合物で市場に参入するための決定に影響を与えます。 これらの要因のいくつかは、開発コスト、競争力のある風景、現在満たされていない医療ニーズ、化合物の知的財産位置、および潜在的な市場規模があります。 学期のコースで私は薬価とどの薬剤の最終的な価格は、新しい市場に参入する決定に影響を与えることができますについての詳細を学ぶことに特に興味を持つようになりました。 本稿では、医薬品の価格に影響を与える基本的な考慮事項のいくつかを検討します。 その後、私は、従来のモデルの下で有益ではないでしょうまれであり、顧みられない病気のための薬剤の開発を奨励するためのツールと​​してオーファンドラッグ法の使用を検討します。 特に、私は薬物の適応症の四つのカテゴリーに焦点を当て、オーファンドラッグ法は薬剤開発へのインセンティブを与える方法を新規な薬物価格モデルと検討します。 いくつかのケースでは、これらの力は、他の場合には薬が本当に大ヒット状態に到達することはできませんが、オーファンドラッグ指定の利点と収益性の高い製品を作成するために一緒に動作しますが、どれも小さい孤児のインセンティブを活用することができます。

開始するには、我々は、価格が伝統的に薬物および生物製剤のためにどのように決定されるかを考慮する必要があります。 驚くことではないが、新たな医薬品の価格は、多くの場合、任意の消費財の価格に影響を与える、同じ要因によって設定されます。 第一に、市場での製品の現在価値を理解することが重要です。 そして、既存の製品より新製品の付加価値が決定される(2)。 この簡単な方法は、いくつかの追加の考慮事項によって複雑になります。 まず、ヘルスケアシステムは、(医薬この場合)財又はサービスを受ける者は、通常、支払人ではないという点で、他の多くの市場からユニークです。 その代わりに、第三者(例えば、メディケア、メディケイド、および退役軍人-VAの学科として、多くの場合、保険会社や政府プログラム)は、コストを支払います。 多くの場合、第三者の利益と意欲を受け入れ、薬剤を受ける者の利益とは異なる可能性が特定の価格を支払うこと。 薬の価格設定もう1つの考慮事項は、すべてのコストプラス利益や市場が負担するほどの料金で利益率に基づいて価格を設定するかどうかです。 ここでも、患者に合理的である価格は、第三者が検討する価格と同じではありません。

過去数十年にわたり売上高10億ドルに到達するための別のアプローチは、浮上しています。 主にがんや希少疾患の特定のタイプに特化した治療法は、小さな患者集団に大きなメリットを提供しています市場になってきました。 10億ドル閾値市場の現実は、それが非常に困難長年にわたって稀で、顧みられない病気のための薬剤を開発するために作られました。 連邦政府は、これらの表示(3)のための薬剤の開発を奨励するためのインセンティブの数を提供するように設計されたオーファンドラッグ法の経過とともに1983年にこれを取り上げました。 それは米国で未満20万人に影響を与える場合、薬物は、孤立した状態の対象となります。 行為は渡されたので、まれな状況のために承認医薬品の数は(4)年間で大幅に加速しているようにほとんどの部分については、このプログラムは、非常に成功しています。 オーファン薬を開発するためのインセンティブの一部は、臨床開発費、承認された製品のための7年間の市場独占権、ライセンス料の免除、プロトコル設計のサポート、および助成金をサポートするための50%の税額控除があります。 興味深いことに、いくつかの企業は、これらの孤立したインセンティブを活用することができましたし、また非常に有益な薬剤を開発することができました。 これはどのように? 企業は、重要な利点を提供薬物の高い価格を請求するために市場の価格戦略を使用することができました。 この場合、企業は孤立指定と実質的な収益の二重の利益を得ています。

希少疾患のための治療法は、標的薬、顧みられない病気、医療対策:この論文の残りの部分では、オーファン指定の対象である4つの異なる幅広い薬剤の適応症をレビューします。 このレビューは包括的なものではないが、私はこれらの異なる薬剤クラスのための一般的な傾向として見るものを強調しています。 私はこれらの製品の市場規模と価格の可能性を検討し、それらが大ヒットの状態を達成することができました(またはしなかった)理由を説明しようとします。

最初の例では、希少疾患のための治療薬です。 大部分では、これらの適応症のための薬物は、オーファンドラッグ指定と大きな収益のメリットを享受することができました。 このアプローチは、ジェンザイム社によって開拓され、以来、正常に他の企業が続いてきました。 これらの薬剤は、典型的には、米国だけで数千人に影響を与えるので、孤立状態の対象となります。 また、医薬品メーカーが正常に非常に大きな金額を請求しており、これらの薬剤の費用をカバーするために保険会社およびその他の第三者の支払者を納得させてきました。 その理由は、多くの場合、これらは有意に患者の生活の質を向上させる救命製品であることです。 コストの観点から、第三者の支払人は、そうでない場合は標準治療を表すことになる代替案のためにお金を払うよりも治療のために非常に大きな価格を弁償するために安価です。 何の選択肢が存在しないため、同社は、治療のために$ 100,000-年間$ 300,000充電し、支払い(5)を受け取ることができます。 わずか数千人の患者のための治療コースあたり数十万ドルを充電することにより、同社は$ 10億しきい値に達すると、オーファンドラッグ法の下で提供される追加のインセンティブを活用することができます。

第二の例は、特定の患者の基準または臨床バイオマーカーに基づいて選択される治療薬を含みます。 このアプローチは、パーソナライズされた層状、または標的薬(明確にするために、私は全体の用語の標的薬を使用します)と呼ばれています。 この場合の概念は、治療への応答の高い可能性を有する特定の集団に治療を対象とするバイオマーカーを同定することです。 理論的には、これは、薬剤に反応する可能性が最も高い患者集団は、予め選択されているので、魅力的な選択肢であるため、臨床試験は、より短い安く、かつ迅速であるべきです。 標的療法は、オーファンドラッグ·ステータスの資格には十分大幅に小さい患者集団を特定し、業界の利点は付属しています。 これらの原理を利用して、製品はまた、孤児インセンティブの恩恵を享受しつつ、実質的に特許保護を拡張し、承認を得るために、より少ない時間を必要とすることができます。 批評家は、このアプローチは、従来のブロックバスター薬のモデルに反するとして、会社が意図的に小さくしている市場を追いかけることになる理由を問います。 それは、収益を生成し、他の適応症のための追加承認のための扉を開くことができる場所、それは、薬物が迅速に市場に到達することを可能にする場合は、このモデルが有用であることができます。

この対象となる医学的なアプローチは、いくつかの製品のために非常に成功しています。 これらの場合、薬物は、売上の大ヒット型レベルに到達してオーファンドラッグ·ステータスの恩恵を享受することができます。 2つのよく知られた例は、ノバルティスのグリベックとアムジェンのエポゲンです。 グリベックは、もともと慢性骨髄性白血病の患者のための孤児のステータスを受信しました。 過去10年間の薬物は、追加の承認を得るために行っており、現在、全体の7孤児適応症と10の指標(6)のためにライセンスされています。 でも、これらの複数の適応症で(総患者集団は(50-100,000患者間)が比較的小さいままであり、この薬は非常に有効であるため、同社は(推定4万ドル/年)の保険料を請求することができ、第三者の支払者が支払うことを喜んでいます1、7)。 エポゲンは似たような話に従います。 もともと孤児のステータスを付与し、HIVに関連する末期腎不全と貧血に起因する貧血のために承認され、エポゲンは後に化学療法、大規模かつ収益性の高い市場に起因する貧血のために承認されました。 エポゲンの売上高は、2009年(8)のために25億ドル以上でした。
顧みられない病気は孤児指定の利点を撮影した適応症の第三のグループを表します。 これらの疾患は、世界的に高い有病率を持っているが、それらは米国ではまれであり、したがって、孤立状態の対象となります。 前の2つの例とは異なり、顧みられない病気の価格および収益実績は、はるかに控えめな(9)でした。 いくつかの考慮事項は、これらの製品は、孤児インセンティブを楽しむことができますが、一般的に保険料を請求するか、大きな売上を生成しない理由を説明するのに役立ちます。 これらの疾患によって影響を受ける人々の多くは発展途上国に住んでいるので、これらの製品の販売の可能性は小さいです。 一般市民が製品を買う余裕はない、保険またはその他の第三者の支払者が存在しないためです。 一度ライセンスを、特別価格戦略やパートナーシップはないか、非常に低コストでこれらの薬剤を供給するために、これらの国で確立されています。 このことから、影響を受けた人口が大きくても、納税者は、非常に小さな価格を買う余裕ができていることがわかります。

この薬の開発課題を認識し、米国政府は、顧みられない病気のための製品のライセンスを取得するための努力を加速するために異なるアプローチを取る準備ができて表示されます。 最近国立衛生研究所(NIH)は、希少疾患の研究(10)の事務所で(TRND)プログラム稀で、顧みられない病気のための治療薬を発売しました。 2010年3月には、このオフィスはまれであり、無視適応症(11)のための有望な化合物を同定するための情報の要求(RFI)をリリース。 NIHは、戦略的または経済的な理由のために停止されている化合物に特に興味があります。 RFIは、政府が最も有望な薬剤プログラムのいくつかのライセンスを取得し、開発を計画していることを述べています。 政府によるこの決定は、基本的にこれらの表示は、潜在的に収益性の高い市場を提示しないことを承認します。 これらの分野での開発を駆動するのに十分な市場の力がなければ、政府はより大きな善を改善するために内部の作業を後援し、実行することを計画しています。 同様の政府の努力は第二次世界大戦中に熱帯病や生物兵器(12)に対する同盟軍のための薬やワクチンを開発しましたので、このアプローチは、前例のないではありません。 上記の例が示すように、顧みられない病気のための潜在的な患者集団は、大規模ながら、一般的に薬を保存すると非常に限られている容量は生活のために保険料を支払うために、発展途上国に住んでいます。 このように、充電することができる価格の企業が非常に低く、製品開発のために少し動機を提供しています。 非営利団体や政府機関は、一般的に顧みられない病気のための薬剤を開発する唯一のエンティティです。 この場合には、孤児の指定だけでは、これらの薬剤を開発するために、業界のための十分なインセンティブを提供していません。

考慮すべき製品の最終的なカテゴリは、医療対策(のMCM)です。 これらは、新興の健康の脅威、パンデミック、または化学、生物、放射線、または核テロの脅威から、使用する製品です。 ほとんどの部分については、これらの表示は、米国政府が唯一の買い手である、非常に限られた市場を表し、そのようにオーファン指定のため、これらの薬剤を考慮することが合理的です。 実際には、企業が承認された製品のcyanokit(ソマン神経ガス用)(シアン化物中毒のため)、ピリドスチグミンのためにこのアプローチを使用した、DTPA(身体からアメリシウム、プルトニウム、およびキュリウムの除去を促進するために)、およびプルシアンブルー(加速します体内からセシウムおよびタリウムの除去)。 スポンサーは、これらの製品はまだありませんけれども、FDAは(13)を承認し、のために適用され、炭疽菌や天然痘の治療のための孤児指定を受けました。

これらの製品の価格の状況と収益の可能性は何である - 彼らはより多くの標的療法または顧みられない病気のようなもの? 表面には、これらの製品は、それらが致死薬に対する重要なニーズを満たすため、価格プレミアムを請求することができる可能性があること可能性があります。 しかし、政治的、経済的な問題の様々なことが難しいこれらの製品は高価格に起因する実質的なリターンを提供することを想像することを可能にします。 2004年と2006年に渡された連邦法はのMCMの開発を奨励するために56億ドルの資金を作成しました。 この基金は、FDAが承認され、これらの製品の市場があることを実証しているのMCMの調達のためのものです。 残念ながら、新しいのMCMの数は、過去5年間で、非常に限定されており、購入するいくつかの製品があるので、資金の一部を他の目的に向けられてきました。 一部の専門家は、このファンドは、実質的にこれらの脅威(14)のすべてのための製品を開発し、業界に大きなインセンティブを提供するために増加する必要があると主張してきました。

私は、これはいくつかの理由で発生することがほとんどチャンスがあると思います。 まず、政府の赤字は記録的な水準にあると私は、実質的に支出を増加させるために少し政治的意志があると考えています。 また、政府は、VAとメディケアとメディケイド·サービスセンター(15、16)のために買う薬の最安料金を支払う傾向があります。 最後に、バイエルと米国政府との間のシプロフロキサシン(シプロ)の価格交渉の2001例があります。 シプロは、炭疽菌に対して有効である、と政府は炭疽菌手紙恐怖の間に薬物を大量に購入することに興味を持っていました。 典型的には、政府は、シプロのための卸売価格を支払うことになります。 このとき、シプロは米国特許で保護されたが、多くの国で特許からあった、薬のように、一般的なバージョンが存在しており、海外で容易に入手可能でした。 議会の一部のメンバーは、バイエルが下に同意しなかった場合、シプロのジェネリック版を購入する強制実施権(政府は大幅なコスト削減で、ジェネリックを購入できるようにするには、通常、それが選択した任意の薬物を承認しなければならない電力)を使用すると脅しました交渉価格。 最後に、米国政府は四分の一の卸売市場価格(17、18)までの価格を交渉しました。 私は、政府が公衆衛生上の緊急事態の際に任意のMCMを購入するために、この同じ戦術を使用することになると考えています。 最後に、MCMのための研究開発費の多くは民間企業とは対照的に、政府によって支払われています。 政府が支援(と資金提供)しているので、この場合、MCMを開発する会社では、引数は、彼らが割引価格で最終的なライセンス製品を購入することができる必要があることを行うことができます。 すべてのこれらの理由から、私はのMCMは、オーファンドラッグの指定によって与えられるインセンティブを楽しむことができますが、プレミアム価格を充電することによって、実質的な収入を生成することができないと信じています。

薬価は、薬剤を開発するかどうかの決定に重要な役割を果たしています。 年間の売上高目標10億ドルで、企業は、処理された患者数と治療あたりのコストに基づいてこの量に達することができます。 合理的に患者の数が多い、または高コストでこの10億ドルに達すると予測することはできません適応症については、このようなオーファンドラッグ法などの他のインセンティブは稀で、顧みられない病気の開発を奨励するために開発されています。 ほとんどの部分については、この法律は、大きな成功を収めている、といくつかのケースでは企業は孤立インセンティブを楽しむ製品を開発しても、実質的な収入を生成することができました。 これらのケースは、帯電した高価格を買う余裕ができ、治療や納税者の実質的な利益がある希少疾患と標的治療を必要とします。 顧みられない病気とのMCMは、孤児指定の恩恵を受けるが、はるかに少ないかなりの収益を生成する可能性があることができます。 追加のインセンティブがゆっくりとしたペースで開発され続けて、これらの適応症のために考慮すべきかどうかは未解決の問題のままです。

リファレンス
。287から293まで、2007:1 Trusheim、M.ら、Natureは創薬、6レビュー。
。121-130、2005:2グレッグソン、G。ら、Natureは創薬、4レビュー。
3.米国食品医薬品局、オーファンドラッグ法、http://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/overview/ucm119477.htm、2010年5月27日にアクセス。
4.コート、T.ら、Natureレビュー創薬、9:84-85、2010。
5.フリードマン、Y.ビルバイオテクノロジー、第3版。 ロゴを押して、P 157、2008。
6.グリベックパッケージ挿入。 http://www.pharma.us.novartis.com/product/pi/pdf/gleevec_tabs.pdf、2010年5月27日アクセス。
7.オーファンドラッグ市場キャッチファーマの目。 ヤフーファイナンス、http://finance.yahoo.com/news/Orphan-Drug-Market-Catches-ibd-2653919238.html?x=0&.v=1 2010年5月27日アクセスされます。
8.アムジェンプレスリリース、2010年1月25日、http://www.amgen.com/media/media_pr_detail.jsp?year=2010&releaseID=1378596アクセスさ2010年5月27日。
9.ヴィラ、S.ら。 保健医療計画と管理の国際ジャーナル、24:27-42、2009。
2010年5月27日アクセス希少と顧みられない病気のための健康、治療薬の10国立研究所、http://www.rarediseases.info.nih.gov/Resources.aspx?PageID=32。
11.プログラムはまれであり、顧みられない病気のための薬剤候補の開発を進めるために、 https://www.fbo.gov/index?s=opportunity&mode=form&id=e67390f54bc6935999963218ccf50553&tab=core&_cview=1 2010年5月27日アクセス。
12ホイト、公衆衛生政策のK.誌、27:38-57、2006。
13. FDAアプリケーション、検索オーファンドラッグ名称および承認、http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/index.cfmアクセスさ2010年5月27日。
14. Matheny、J.ら。 バイオセキュリティとバイオテロ:バイオディフェンス戦略、実践、科学、5:228から238、2007。
15.議会予算局の報告書は、下のブランド名の薬の価格は2005年6月、連邦政府のプログラムを選択しました。
16.政府説明責任局、処方薬:連邦プログラムでの処方薬の支出を制御するためのアプローチの概要。 GAO-09-819T、2009年6月を報告します。
シプロ17.バイエル半減価格が、ライバルは、もともと10月26日公開、キースBradsher、ニューヨーク·タイムズ、http://www.nytimes.com/2001/10/26/business/26CIPR.htmlにより、遊離薬物を提供2001、2010年5月27日アクセスされます。
18.チャレンジネーション:薬物; シプロのためのラッシュ、およびグローバル波紋、ニューヨーク·タイムズ、 http://www.nytimes.com/2001/10/17/world/a-nation-challenged-the-drug-a-rush-for-cipro-and-the-global-ripples.html, もともと、2001年10月17日公開2010年5月27日にアクセスしました。

著者について:

ネイトHaferは現在、NIHでAAAS科学技術政策研究員です。 以前は、米国科学者連盟で働いていたし、国立アカデミーでの科学技術政策大学院研究員でした。 彼は博士号を取得 分子プリンストン大学の生物学とペンシルバニア州立大学の生物学の学士の学位で。 彼はに到達することができますnathanielhafer@gmail.com


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