수익성과 고아 : 4 다른 시장에서 가격의 역할 및 인센티브

이것은에서 학생 논문입니다 2010 결승전 프로젝트 생명 공학 관리 - 과학 '테크 366에서 고급 교육을위한 NIH 재단. 학생들은 코스 강의를 기반으로 이야기를하고, 생명 공학 회사 관리에 대한 일반적인 수업으로 확대했다.

수익성과 고아 : 4 다른 시장에서 가격의 역할 및 인센티브
네이트 Hafer

신약 개발은, 긴 비싼, 어려운, 복잡한입니다. 매출이 연간 10 억 달러 "블록버스터"가 할 가능성이있는 경우를 제외 인해 신약 개발의 높은 비용으로, 많은 기업들이 약 개발 고려하지 않을 것이다. 시장 크기와 가격이 1,000,000,000달러 임계 값에 얻을 수있는 약물의 능력에 영향을 미치는 두 가지 요인이있다. 시장의 크기가 커짐에 따라 약물 상대적 비용 반대로 감소하고있다. 전통적으로, 제약 회사의 가격을 유지하면서 제품의 시장 규모 극대화하려고 노력 비교적 완만 한 (1).

많은 요인은 신규 화합물과 시장에 진입하기로 결정에 영향을 미친다. 이러한 요소 중 일부는 개발 비용, 경쟁 구도, 본 충족되지 않은 의료 요구, 화합물의 지적 재산권 위치 및 잠재 시장의 크기를 포함한다. 학기의 과정 동안 나는 약가 방법과 약물의 최종 가격이 새로운 시장에 진입 할 수있는 의사 결정에 영향을 미칠 수에 대한 자세한 내용을 학습에 관심이되었다. 이 글에서 나는 의약품의 가격에 영향을 미치는 기본적인 몇 가지 고려 사항을 검토합니다. 그 후, 나는 기존의 모델에서 수익성이되지 않을 것 희귀 및 소외 질환에 대한 신약 개발을 장려하는 도구로 희귀 의약품 법의 사용을 고려할 것입니다. 특히, 나는 마약 표시의 네 가지 범주에 초점을 희귀 의약품 법은 신약 개발에 인센티브를 제공하는 방법 신약 가격 결정 모형과 고려하게됩니다. 어떤 경우에는 이러한 힘은 다른 경우에는 약물이 진정 블록버스터 상태에 도달 할 수있는 반면, 고아 의약품 지정의 장점과 수익성이 제품을 개발하기 위해 함께 작동하지만 아무도 덜 고아 인센티브를 활용할 수 있습니다.

시작하려면, 우리는 가격이 전통적으로 약물 및 생물학적 제제에 대해 결정하는 방법을 고려해야합니다. 당연히 새로운 약제의 가격은 종종 어떤 소비자 상품의 가격에 영향을 미치는 동일한 요인에 의해 설정된다. 첫째, 시장에서의 제품의 현재 값을 이해하는 것이 중요하다. 그리고, 기존 제품을 통해 신상품의 부가가치가 결정된다 (2). 이 간단한 방법은 몇 가지 추가 고려 복잡하다. 우선, 의료 시스템 (이 경우에 약학) 재화 나 서비스를받는 사람은 보통 지급인 아닌 다른 많은 시장에서 점에서 독특하다. 대신, 타사 (보통 보험 회사 또는 메디 케어, 메디 케이드, 그리고 재향 군인-VA의 부와 같은 정부 프로그램) 비용을 지불한다. 많은 경우에 제 3 자의 관심과 의지에 동의하고 약을받는 사람의 이익과 다를 수 있습니다 특정 가격을 지불합니다. 약물의 가격을 또 다른 고려 사항은 모든 비용을 더한 당기 시장이 부담합니다만큼 요금에 대한 마진을 기준으로 가격을 설정할지 여부입니다. 또, 환자에게 합리적인 가격 제삼자 고려할 가격과 동일하지 않을 수있다.

지난 몇 년 동안 다른 접근 방식은 매출 10 억 달러가 등장했다 도달. 주로 암 및 희귀 질환의 특정 유형에 대한 전문 치료, 작은 환자 집단에 큰 혜택을 제공 시장에왔다. 10 억 달러 임계 시장의 현실은 매우 어려운 몇 년 희귀 및 소외 질환에 대한 약물을 개발하기 위해 만든. 연방 정부는 이러한 표시 (3)에 대한 신약 개발을 장려하기 위해 인센티브의 번호를 제공하도록 설계되었습니다 희귀 의약품 법의 통과로 1983 년에이 문제를 해결. 그것은 미국에서보다 20만명에 영향을 미치는 경우 약물은 고아 상태에 적합하다. 이 행위 (4)에 전달 된 이후 드문 승인 약물의 수가 세 크게 가속 것처럼 대부분이 프로그램은 매우 성공적이었다. 인센티브의 일부는 고아 약이 임상 개발 비용을 50 % 세액 공제, 승인 된 제품에 대한 7 년간 시장 독점, 라이센스 비용, 프로토콜 설계 지원의 포기를 포함하고 지원을 부여 개발. 흥미롭게도, 일부 기업은 이러한 고아 인센티브를 활용할 수 있었다 또한 매우 수익성이 약물을 개발할 수 있었다. 방법이있다? 기업은 상당한 혜택을 제공 의약품에 대한 높은 가격을 부과하는 시장 가격 전략을 사용 할 수있게되었습니다. 이 경우 회사는 고아 지정 및 실질적인 수익의 이중 혜택을 받고있다.

희귀 질환, 대상 의학, 소홀히 질병, 의료 대책에 대한 치료법이 논문의 고아 지정을받을 수 있습니다 네 가지 다양한 약물 표시를 검토합니다. 이 평가는 철저한 아니지만, 나는이 다른 약 종류에 대한 일반적인 경향을 볼 것을 강조한다. 나는이 제품에 대한 시장 규모 및 가격 가능성을 조사하고 그들이 블록 버스터 상태를 달성 할 수 있었다 (또는하지 않았다) 이유를 설명하려고 시도.

첫 번째 예는 희귀 질환 치료제이다. 많은 부분에서, 이러한 징후에 대한 약물은 희귀 의약품의 지정 및 대규모 수익의 혜택을 누릴 수 있었다. 이 방법은 젠 자임에 의해 개척되었다, 이후 성공적으로 다른 회사에 의해 다음되었다. 이러한 약물은 일반적으로 만 미국에서 몇 천 명에 영향을 미칠 때문에, 그들은 고아 상태를받을 수 있습니다. 또한, 약물 제조 업체는 성공적으로 매우 큰 금액을 부과하고 이들 약물의 비용을 충당하기 위해 보험 회사 및 기타 제 3 자 지불을 확신했다. 그 이유는 많은 경우에 이들 환자 삶의 질을 향상 구명 제품이라는 것이다. 비용의 관점에서, 그것은 타사 지불 그렇지 않으면 치료의 표준을 나타내는 것이다 대안을 지불하는 것보다 치료에 매우 큰 가격을 상환하는 저렴합니다. 어떤 대안이 없기 때문에,이 회사는 치료를 위해 연간 30만달러 $ 100,000- 충전 및 결제 (5)를받을 수 있습니다. 불과 몇 천 환자 치료 과정 당 수십만 달러를 충전함으로써,이 회사는 $ 10 억 임계 값에 도달 희귀 의약품 법에 따라 제공되는 추가 혜택을 이용할 수있다.

두 번째 예는 특정 환자 기준 또는 임상 바이오 마커에 따라 선택되는 치료제를 포함한다. 이 방법은 층화, 개인, 또는 (명확성을 위해 내가 전반에 걸쳐 용어를 대상으로 약을 사용합니다) 약을 대상으로 불려왔다. 이 경우의 개념은 치료에 대한 반응의 높은 가능성을 갖는 특정 인구 치료 표적 바이오 마커를 식별하는 것이다. 이론적으로, 이것은 대부분의 약물에 반응 할 가능성이 미리 선택되어 있으므로 임상 시험이 짧아 저렴하고 빠르게 처리 될 수있는 환자 집단 보낸 매력적인 옵션이다. 표적 치료는 희귀 의약품의 상태에 대한 자격 정도로 상당히 작은 환자 집단을 식별으로 산업에 이익이 온다. 이러한 원리를 이용하여, 제품은 고아 인센티브의 이점을 즐기는 동안 본질적으로 특허 보호를 확장 승인을 얻기 위해 더 적은 시간을 필요로 할 수있다. 비평가들은이 방식은 기존의 블록버스터 약물 모델 반대로 실행되는 회사가 의도적으로 작게되고있는 시장을 쫓아 왜 질문입니다. 그것이 수익을 생성하고 다른 표시를 추가 승인을위한 문을 열 수있는 신속하게 시장에 도달하는 약물을 허용하는 경우에는,이 모델은 유용 할 수있다.

이 대상 의학 접근 방식은 여러 가지 제품을 매우 성공적이었다. 이러한 경우에는 약물의 판매 버스터 형의 수준에 도달하고 희귀 의약품 상태의 혜택을 즐길 수있다. 두 잘 알려진 예는 노바티스의 글리벡과 암젠의 Epogen 있습니다. 글리벡은 만성 골수성 백혈병 원래 환자에 대한 고아 상태를 받았다. 지난 10 년 동안 약물은 전체 일곱 고아 표시 10 표시에 대한 라이센스를 지금 추가 승인을 얻기에 사라지고있다 (6). 심지어 이러한 여러 표시와 (총 환자 인구는 상대적으로 작은 (50-100,000 사이의 환자) 남아 있고,이 약은 매우 효과적이기 때문에이 회사는 프리미엄 (추정 40,000달러 / 년) 및 타사 납세자가 지불 할 수있는 비용을 청구 할 수있다 1, 7). Epogen 비슷한 이야기​​를 다음과 같습니다. 원래 고아 상태를 부여 HIV와 관련된 말기 신부전 빈혈로 인한 빈혈 승인, Epogen 나중에 화학 요법, 크고 수익성이 시장에 의한 빈혈에 대한 승인을 받았다. Epogen의 판매는 2009 (8) 더 이상 2,500,000,000달러했다.
소홀히 질환 고아 지정 이용 찍은 징후의 세 번째 그룹을 나타낸다. 이 질병은 전 세계적으로 높은 유병률을 가지고 있지만, 그들은 미국에서 드문 때문에 고아 상태를받을 수 있습니다. 앞의 두 예와는 달리, 소외 질병의 가격과 매출 성과는 있었다 훨씬 더 겸손 (9). 몇 가지 고려 사항이 제품은 프리미엄을 충전하거나 큰 판매를 생성하지 않습니다 일반적으로 고아 인센티브를 즐길 수 있지만 이유를 설명하는 데 도움이. 이 질병에 의해 영향을받는 사람들의 대부분은 개발 도상국에 살고 있기 때문에, 이러한 제품의 판매 가능성은 작다. 일반 시민이 제품을 수득 할 수 없으며 보험 또는 제 3 자 지불 인이 존재하지 않기 때문이다. 일단 라이센스, 특별 가격 전략과 파트너십이 없거나 매우 적은 비용으로이 약을 공급하기 위해 이들 국가에 설립된다. 이로부터 우리는 피해 집단이 커도, 납부자가 매우 작은 가격을 수득 할 수 있음을 알 수있다.

이 신약 개발 과제를 인식하고, 미국 정부는 무시 질병에 대한 제품을 라이선스하는 노력을 가속화하기 위해 다른 접근 방식을 취할 준비가 나타납니다. 최근 국립 보건원 (NIH)은 희귀 질병의 사무실에서 희귀 및 소외 질환 (TRND) 프로그램에 대한 연구 (10) 치료를 시작했다. 2010 년 3 월,이 사무소는 희귀하고 무시 표시 (11)에 대한 약속을 보여 화합물을 식별 정보 (RFI)에 대한 요청을 발표했다. NIH는 전략적 또는 재무 이유로 중단 된 화합물에 관심입니다. RFI는 정부가 라이센스를 가장 유망한 약물 프로그램의 일부를 개발 할 계획이라고 말한다. 정부의이 결정은 본질적으로 이러한 표시가 잠재적으로 수익성이 시장에 존재하지 않는 입장이다. 충분한 시장의 힘이이 지역에 개발을 구동하지 않고, 정부가 후원하고 더 좋은 향상을 위해 내부적으로 작업을 수행 할 계획이다. 유사한 정부의 노력이 세계 대전 동안 열 대 질병 및 생물학적 전쟁 에이전트 (12)에 대한 연합군에 대한 약물과 백신을 개발하기 위해 만든 이후이 방법은, 전례 없습니다. 위의 예는 설명으로 무시 질병에 대한 잠재적 인 환자의 인구는 큰 반면, 일반적으로 약물을 저장하는 것은 매우 제한되어 용량이 삶에 대한 프리미엄을 지불하는 개발 도상국에 살고있다. 따라서, 충전 할 수있는 가격 회사는 매우 낮은 및 제품 개발을위한 작은 동기 부여를 제공합니다. 비영리 단체와 정부 기관은 일반적으로 무시 질환 약물을 개발하는 유일한 기관이다. 이 경우에는, 고아 명칭만으로는 이러한 약물을 개발하기 위해 기업에 충분한 동기를 제공하지 않는다.

고려해야 할 제품의 최종 범주는 의료 대책 (MCM이)입니다. 다음은 새로운 건강 위협, 전염병 또는 화학, 생물학, 방사능, 핵 테러 위협에 사용되는 제품입니다. 대부분의 경우 이러한 표시는 미국 정부가 유일한 구매자 매우 제한된 시장을 대표하고, 같은 그것은 고아 지정에 대한 이러한 약물을 고려하는 것이 합리적이다. 사실, 회사는 (Soman 신경 가스), pyridostigmine, DTPA는 (몸에서 아메리슘, 플루토늄의 제거 및 큐륨을 가속) 및 프 러시안 블루 (가속 (시안화물 중독의 경우) 승인 된 제품 cyanokit이 방법을 사용했다 본문에서 세슘 및 탈륨의 제거). 이 제품은 아직입니다 FDA는 (13) 승인하지만 스폰서도, 신청 및 탄저균과 천연두 치료에 대한 고아 지정을 받았습니다.

그들은 표적으로 한 치료 또는 무시 질병에 더 등을들 수있다 -이 제품의 가격 상황 및 수익 잠재력은 무엇인가? 표면에서 이러한 제품들은 치명적인 에이전트에 대한 중요한 요구를 충족하기 때문에, 가격 프리미엄을 청구 할 수 있음을 가능성이있다. 그러나 정치와 경제 문제의 다양한 어려움이 제품으로 인해 높은 가격 상당한 수익을 제공 할 것입니다 상상 할 수 있습니다. 2004 년과 2006 년에 통과 연방 법률은 MCM이 개발을 장려하기 위해 5,600,000,000달러 펀드를 만들었습니다. 이 기금은 FDA가 승인하고 이러한 제품에 대한 시장이 있음을 보여줍니다되는 MCM이의 조달을위한 것입니다. 불행하게도 새로운의 MCM의 수가 매우 지난 5 년 동안 제한되었으며 살 몇 가지 제품이되기 때문에, 펀드의 일부는 다른 목적을 위해 지향되었다. 일부 전문가들은 기금이 실질적으로 이러한 위협 (14) 모두를위한 제품 개발 산업에 큰 동기를 제공하기 위해 증가 될 필요가 있음을 주장하고있다.

나는이 여러 가지 이유로 일어날 것입니다 그 작은 기회가 있다고 생각. 첫째, 정부의 적자는 기록적인 수준에 있고 나는 실질적으로 지출을 증가시키는 작은 정치적 의지가있다 생각합니다. 또한, 정부는 버지니아와 메디 케어 및 메디 케이드 서비스 센터 (15, 16)에 대한 구매 의약품에 대한 최저 가격을 지불하는 경향이있다. 마지막으로, 바이엘과 미국 정부 간의 시프로플록사신 (시프)에 대한 가격 협상의 2001 년 예있다. 시프는 탄저병에 효과가 있으며, 정부는 탄저균 편지 겁 동안 약물의 대량 구입에 관심이 있었다. 일반적으로 정부는 시프에 대한 도매 가격을 지불 할 것입니다. 당시 시프는 미국에서 보호 특허했지만, 많은 국가에서 특허 떨어져, 그래서 약물의 제네릭 버전이 존재하고 해외 쉽게 사용할 수있었습니다. 의회의 일부 회원들은 바이엘 하부에 동의하지 않은 경우 시프의 일반 버전을 구입 (일반적으로는 상당한 비용 절감에서 일반을​​ 구입 할 수 있도록 정부가 선택하는 어떤 약물을 승인하는 전원) 강제 실시를 사용하겠다고 위협 협상 가격. 결국, 미국 정부는 1/4 도매 시장 가격 (17, 18) 아래로 가격을 협상했다. 나는 정부가 공중 보건 비상 사태 중에 MCM을 구입하기 위해이 같은 전술을 사용하는 것입니다 생각합니다. 민간 산업과 반대로 마지막으로, MCM이에 대한 연구 및 개발 비용의 대부분은 정부에 의해 지불되고있다. 정부는 MC​​M을 개발하는 기업을 보조 (그리고 자금) 이후 이러한 경우에, 인자들은 할인 가격 최종 허가 된 제품을 구매할 수있는 것을 할 수있다. 이러한 모든 이유 나는 MCM이이 희귀 의약품 지정에 의해 제공되는 인센티브를 즐길 수 있지만, 프리미엄 가격을 부과함으로써 상당한 수익을 창출 할 수 없을 것이라고 믿는다.

약가가 약물을 개발할지 여부의 결정에 중요한 역할을한다. 올해 매출 목표 당 10 억 달러로, 기업은 치료를받은 환자의 수와 처리 당 비용을 기준으로이 금액에 도달 할 수 있습니다. 합리적으로 높은 환자 번호 또는 고비용 통해 본 1,000,000,000달러 마크에 도달 할 것으로 예상 할 수없는 표시를 들어, 희귀 의약품 행위로 인센티브는 드물고 무시 질환의 발전을 장려하기 위해 개발되어왔다. 대부분의 경우이 법은 큰 성공을 거두었으며, 경우에 회사는 고아 인센티브를 즐길 제품을 개발하고도 상당한 수익을 창출 할 수있게되었습니다. 충전 높은 가격을 감당할 수있는 치료와 납세자의 실질적인 이익이있는 곳 이러한 경우는 드문 질환 및 표적으로 한 치료를 포함한다. 소홀히 질병과 MCM이는 고아 지정의 혜택을하지만 훨씬 덜 중요한 수익을 생성 할 가능성이 있습니다. 그것은 추가 인센티브가 느린 속도로 개발이 계속이 표시 고려되어야하는지 의문 남아있다.

참조
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저자 소개 :

네이트 Hafer는 현재 NIH에서 AAAS 과학 기술 정책 연구원입니다. 이전에 그는 미국 과학자 연맹에서 근무하고 국립 아카데미에서 과학 기술 정책 대학원 연구원이었다. 그는 박사 학위를 받았다 분자 프린스턴 대학에서 생물학, 펜실베니아 주립 대학에서 생물학 학사 학위. 그는에 도달 할 수 nathanielhafer@gmail.com .


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