Pelningumas ir Našlaičiai: Kaina ir paskatų vaidmuo keturiose skirtingose rinkose

Tai studentų popierius nuo 2010 m. galutinių projektų, NIH fondo Išplėstinė švietimas mokslų 366 TECH. Biotechnologijos valdymo. Studentai buvo paprašyti papasakoti istoriją, paremtą kurso paskaitas, ir plėsti bendruosius pamokų dėl biotechnologijų bendrovės valdymą.

Pelningumas ir Našlaičiai: Kaina vaidmuo ir Paskatų keturiose skirtingose rinkų
Nate Hafer

Vaistų kūrimas yra ilgas, brangus, sunku ir sudėtinga. Dėl didelės vaistų kūrimo išlaidos, daugelis įmonių bus ne vieno vaisto sukūrimo, nebent yra potencialas, "Blockbuster" $ 1 mlrd. Per metus pardavimų. Yra du pagrindiniai veiksniai, įtakojantys narkotikų galimybę gauti šio $ 1 mlrd. Ribos: rinkos dydis ir kaina. Didėja rinkos dydį, santykinis už narkotikų gali sumažinti išlaidas ir atvirkščiai. Tradiciškai, farmacijos bendrovės bandė padidinti produkto rinkos dydį, išlaikant kainos gana kuklus (1).

Daugelis veiksniai turi įtakos sprendimą įeiti į rinką su nauju junginiu. Kai kurie iš šių veiksnių yra plėtros išlaidos, konkurencingą kraštovaizdį, šį nepatenkinti medicinos poreikį, intelektinės nuosavybės padėtis junginio, ir galimą rinkos dydį. Per I semestro metu tapo ypač domina sužinoti daugiau apie narkotikų kainą ir kaip narkotiko galutinė kaina gali įtakoti sprendimą įžengti į naują rinką. Šiame straipsnyje bus peržiūrėti kai kurias iš pagrindinių argumentų, kad įtakos dėl vaistų kainos. Vėliau, aš apsvarstyti retuosius vaistus akto naudoti kaip priemonę, kad būtų skatinama narkotikų retų ir užleistų ligų vystymąsi, kad jis nebus pelningas pagal tradicinį modelį. Visų pirma, sutelkti dėmesį į keturias kategorijas narkotikų nuorodų ir apsvarstyti, kaip naujų vaistų kainų nustatymo modeliai ir retieji narkotikais įstatymas numato vaistų kūrimo paskatos. Kai kuriais atvejais šios pajėgos dirba kartu, sukurti pelningesnių gaminių su retuoju narkotikų žymėjimo naudą, o kitais atvejais vaistai tikrai negali pasiekti Blockbuster statusą, tačiau gali nė mažiau pasinaudoti retųjų paskatų.

Norėdami pradėti, mums reikia apsvarstyti, kaip kaina yra tradiciškai nustatomas narkotikų ir biologinių. Nenuostabu, nauja vaisto kaina yra dažnai tų pačių įtakojančių veiksnių, bet geros vartotojui kainos. Pirma, svarbu suprasti dabartinę vertę produktų rinkoje. Tada, naujo produkto per esamų produktų pridėtinę vertę (2). Tai paprastas būdas yra sudėtingas keliais papildomais argumentais. Pirma, sveikatos priežiūros sistema yra unikali iš daugelio kitose rinkose, kad asmuo, kuris gauna geras ar paslaugą (šiuo atveju farmacijos) paprastai nėra mokėtojas. Vietoj to, trečioji šalis (dažnai draudimo įmonė ar vyriausybė programa, pavyzdžiui, Medicare, Medicaid ir veteranų reikalų-va departamentas) moka išlaidas. Daugeliu atvejų trečiosios šalies interesus ir norą priimti ir sumokėti tam tikrą kainą, gali būti kitoks, nei gaunančiam asmeniui narkotikus. Kitas veiksnys, kai kainodaros narkotikų ar nustatyti kainas pagal visas sąnaudas, pridėjus pelno ar rinkliavą, atsargos, kiek rinkoje duos. Vėlgi, kaina, kuri yra pagrįsta paciento negali būti tas pats kaip kainos trečioji šalis bus apsvarstyti.

Per pastaruosius kelis dešimtmečius atsirado alternatyvus metodas pasiekti $ 1 mlrd pardavimų. Specializuotos procedūros, daugiausia tam tikrų rūšių vėžį ir retas ligas, ateiti į rinką, kad pasiūlyti daug naudos mažo pacientų populiacijos. $ 1 mlrd. Riba rinkos realija labai sunku daugelį metų sukurti vaistus, retų ir užleistų ligų. Federalinė vyriausybė skirtas 1983 retuosius vaistus akte, kuris buvo sukurta siekiant suteikti nemažai vaistų kūrimo iniciatyvas, skatinančias tokių nuorodų (3) ištrauka. Vaistas yra gauti retųjų statuso, jei ji pasireiškia mažiau nei 200.000 žmonių Jungtinėse Valstijose. Nes didžioji dalis, ši programa buvo labai sėkmingas, kaip narkotikų, patvirtintų retomis ligomis numeris metais labai paspartėjo, nes aktas buvo priimtas (4). Kai kurie iš paskatų kurti retuosius vaistus - 50% mokesčių kreditą už klinikinių plėtros išlaidų, patvirtintų produktų septynerių metų rinkos išimtinumas, licencijų mokesčių atsisakymo, protokolas dizainas paramą, ir skirti paramos dotacijos forma. Įdomu tai, kai kurios įmonės galėjo pasinaudoti šių retųjų paskatų, o taip pat sugebėjo sukurti labai pelningas narkotikus. Kaip tai? Įmonės galėjo pasinaudoti rinkos kainodaros strategijas imti dideles kainas vaistais, kurie teikia didelės naudos. Tokiu atveju bendrovei gauti dvigubą naudą priskyrimo retiesiems vaistams ir didelį pelną.

Likusi šio dokumento apžvelgiamos keturis skirtingus plačias narkotikų nuorodas, kurios yra tinkamos vaistų priskyrimo retiesiems: terapeutyce retų ligų, tikslingai medicinos, negydomų ligų ir medicininių atsakomųjų priemonių. Ši apžvalga nėra išsami, tačiau pabrėžia, ką aš matau, kaip šių skirtingų narkotikų rūšių bendrų tendencijų. Ištiria rinkos dydį ir šių produktų kainų potencialą ir bandyti paaiškinti, kodėl jie buvo (ar nebuvo) galima pasiekti Blockbuster statusą.

Pirmasis pavyzdys yra retųjų ligų terapija. Didžiąja dalimi šių nuorodų vaistai galėjo mėgautis retųjų vaistų paskyrimo ir dideles pajamas naudos. Šis požiūris buvo pradėtos Genzyme, ir nuo to laiko buvo sėkmingai kitų įmonių. Kadangi šie vaistai paprastai turi įtakos tik keletą tūkstančių žmonių JAV, jie gauti retųjų statusas. Be to, vaistų gamintojai sėkmingai mokėti labai daug, ir yra įsitikinęs, draudimo bendrovės ir kitos trečiosios šalies mokėtojams padengti išlaidas už šiuos vaistus. Priežastis yra tai, kad daugeliu atvejų tai yra gyvenimo taupymo produktai, kurie žymiai pagerina pacientų gyvenimo kokybę. Nuo išlaidų požiūriu, jis yra pigesnis už trečiosios šalies mokėtojui grąžina labai didelę kainą už gydymą, nei mokėti už alternatyvų, kad būtų kitaip atstovauja priežiūros standartą. Kadangi nėra jokių alternatyvų, įmonė gali imti $ 100.000 - 300.000 $ per metus gydytis ir gauti mokėjimą (5). Apmokestinant tik keletą tūkstančių pacientų šimtus tūkstančių dolerių vienam gydymo kursui, įmonė gali pasiekti 1 milijardą dolerių ribą ir pasinaudoti pagal retuosius vaistus akte siūlomų papildomų paskatų.

Antrasis pavyzdys susijęs su specifinių pacientų kriterijus arba klinikinių biologiniai žymenys, kurie atrenkami remiantis terapijos. Šis metodas buvo vadinamas individualizuotas, stratifikuota, ar tikslingai medicina (aiškumo dėlei aš naudosiu sąvoką tikslinę vaistą visoje). Šiuo atveju sąvoka yra nustatyti biologinio žymiklio, orientuotą į tam tikros gyventojų, yra didelė tikimybė, iki terapijos gydymo. Teoriškai, tai patraukli galimybė, nes pacientų populiaciją, yra labiausiai linkę reaguoti į narkotikų buvo atrinkti iš anksto ir todėl klinikiniai tyrimai turėtų būti trumpesnis, pigiau ir greičiau. Nauda pramonei ateina nukreipta terapija nustato pacientų populiacijoje, kuris yra žymiai pakankamai mažas, kad gauti retuosius vaistus statuso. Naudojant šiuos principus, produktas gali prireikti mažiau laiko gauti patvirtinimą, kuris iš esmės tęsiasi patentinę apsaugą, o taip pat mėgautis retųjų paskatų teikiama nauda. Kritikai abejoja, kodėl įmonė turėtų persekioti rinką, kad sąmoningai mažas, kaip šis požiūris prieštarauja tradicinės Blockbuster narkotikais modelio. Tačiau, šis modelis gali būti naudinga, jei ji leidžia vaistas greitai pasiekti rinką, kur ji gali generuoti pajamas ir atvertų duris paraiškų dėl papildomų patvirtinimų pagal kitas indikacijas.

Tai skirta medicina požiūris buvo labai sėkmingai keletą produktų. Tokiais atvejais vaistai pasiekti Blockbuster tipo pardavimų lygį ir gali mėgautis retųjų narkotikų statuso naudą. Du gerai žinomi pavyzdžiai yra Novartis Gleevec ir Amgen "Epogen. Gleevec pradžių gavo našlaičių statusą pacientams, sergantiems lėtine mieloidine leukemija. Per pastarąjį dešimtmetį narkotikų nuėjo, įgyti papildomų patvirtinimų, ir dabar yra licencijuota septynerius retųjų nuorodų ir 10 nuorodų bendrų (6). Net su šiais kelių nuorodų visos pacientų populiacijos išlieka santykinai mažas (tarp 50-100,000 pacientų), nes šis vaistas yra toks efektyvus, įmonė gali imti priemoką maždaug $ 40.000 / metus) ir trečiųjų šalių mokėtojai yra pasirengę mokėti ( 1, 7). Panašią istoriją epogen taip. Iš pradžių skirtos retiesiems statusą ir dėl anemijos dėl galutinio inkstų nepakankamumo stadijos ir anemijos, susijusios su ŽIV, Epogen vėliau buvo patvirtintas chemoterapijos sukelta anemija, didelis ir pelningas rinkos. Pardavimai Epogen buvo daugiau nei $ 2,5 mlrd. 2009 (8).
Negydomų ligų yra trečios grupės nuorodų, kad pasinaudojo priskyrimo retiesiems vaistams. Nors šios ligos didelis paplitimas visame pasaulyje, jie yra reta JAV ir todėl gauti retųjų vaistų statusą. Skirtingai nuo ankstesnių dviejų pavyzdžių, tačiau, negydomų ligų kainų ir pajamų pasiekimai buvo daug kuklesnis (9). Atsižvelgti į keletą padėti paaiškinti, kodėl šie produktai gali mėgautis paliktųjų paskatas, bet paprastai ne imti priemoką arba didelius pardavimus. Kadangi daugelis šių ligų nukentėjusių žmonių gyvena besivystančiose šalyse, šių produktų pardavimo potencialas yra mažas. Taip yra todėl, privatūs piliečiai negali sau produktus ir draudimo ar kitos trečiosios šalies mokėtojams nėra. Kai licencijas, specialios kainodaros strategijos ir partnerystė yra įsteigtos šiose šalyse nėra arba labai sumažintomis kainomis tiekti šiuos vaistus. Iš to mes galime matyti, kad nors populiacijos, kuriai gali būti daromas poveikis yra didelis, mokėtojai gali sau leisti tik labai mažą kainą.

Pripažindama šį narkotikų plėtros iššūkiu, JAV Vyriausybė atrodo pasirengusi priimti kitokį požiūrį, paspartinti pastangas licencijos produktus nuo negydomų ligų. Neseniai Nacionalinė sveikatos institutų (NIH) pradėjo retų ir užleistų ligų TRND) programa dėl retųjų ligų mokslinių tyrimų (10) biuro terapijos. 2010 metų kovo mėnesį, ši įstaiga išleido prašymą suteikti informaciją (RFI) identifikuoti junginius, kurie rodo pažadą retų ir užleistų nuorodų (11). NSI yra ypač domina junginių, kurie buvo sustabdyti dėl strateginių ar finansinių priežasčių. RFI teigia, kad Vyriausybė planuoja licencijuoti ir sukurti kai iš perspektyviausių narkotikų programas. Šis Vyriausybės sprendimas iš esmės yra pripažinimas, kad šios nuorodos nekelia potencialiai pelninga rinka. Nesant pakankamos rinkos jėgoms atlikti plėtrą šiose srityse, Vyriausybė planuoja remti ir atlikti darbus viduje pagerinti didesnio gėrio. Šis metodas nėra precedento, nes panašus vyriausybinių pastangų nebuvo padaryta siekiant sukurti vaistus ir vakcinas sąjungininkų karių, Antrojo pasaulinio karo metu (12) nuo tropinių ligų ir biologinių kovinių medžiagų. Pirmiau pateikti pavyzdžiai iliustruoja, galimas pacientų populiacija negydomų ligų, o didelė, paprastai gyvena besivystančiose šalyse, kur yra labai ribotas galimybes mokėti priemoką už gyvybės taupymo narkotikų. Kaip, pavyzdžiui, kainų bendrovės gali imti yra labai mažas ir siūlo šiek tiek produkto kūrimo motyvaciją. Ne pelno grupių ir valdžios įstaigomis, paprastai yra vieninteliai subjektai, kurie bus sukurti vaistų nuo negydomų ligų. Šiuo atveju vien tik retiesiems nėra pakankama paskata pramonei kurti šiuos narkotikus.

Galutinis manymu produktų kategorija yra medicinos atsakomųjų MCMS). Tai yra produktai turi būti naudojami prieš atsirandančias grėsmes sveikatai, visuotinės epidemijos, arba cheminių, biologinių, radiologinių ar branduolinių terorizmo grėsmės. Nes didžioji dalis šios nuorodos sudaro labai ribotas rinkas, kuriose JAV vyriausybė yra vienintelis pirkėjas, ir kaip tokia ji yra pagrįsta apsvarstyti šių vaistų priskyrimo retiesiems vaistams. Tiesą sakant, bendrovės naudojo šį metodą, patvirtintiems produktams CYANOKIT straipsnio apsinuodijimo cianidu), pyridostigmine straipsnio nervų dujų Zomanas), DTPA paspartinti paimti americio, plutonio ir Kiuris iš kūno) ir Berlyno mėliu (siekiant pagreitinti pašalinimas cezio ir talis iš organizmo). Rėmėjai taip pat buvo taikomi ir gavo retiesiems juodligės ir raupų gydymo, nors šie produktai dar nėra FDA (13).

Kas yra šių produktų kainų situacija ir pajamų potencialas - jie labiau panašūs į tikslines terapijos ar negydomų ligų? Ant paviršiaus, yra galimybė, kad šie produktai gali būti gali imti kainą, nes jie užpildyti prieš mirtinų medžiagų kritinę būtinybę. Tačiau įvairių politinių ir ekonominių klausimų sunku įsivaizduoti, kad šie produktai suteiks didelę grąžą, dėl aukštos kainos. Federaliniai įstatymai, praėjo 2004 ir 2006 metais sudarė 5,6 mlrd. Dolerių fondą, kad būtų skatinama MCMS plėtrą. Šis fondas yra skirtas pirkimų MCMS, kad FDA ir rodo, kad yra už šių produktų rinkos. Deja, naujų MCMS skaičius buvo labai ribotas per pastaruosius 5 metus, nes yra keletas produktų pirkti dalis fondo buvo nukreipti kitiems tikslams. Kai kurie ekspertai teigė, kad šis fondas turi būti gerokai padidintas, suteikti didesnį stimulą pramonei kurti produktus, dėl visų šių grėsmių (14).

Manau, kad yra maža tikimybė, kad tai bus atsitikti dėl kelių priežasčių. Pirma, valdžios sektoriaus biudžeto deficitas pasiekė rekordinį lygį, ir aš tikiu, kad yra šiek tiek politinė valia iš esmės padidinti išlaidas. Be to, Vyriausybė yra linkęs mokėti mažiausią kainą už narkotikus, kad ji perka VA ir Medicare and Medicaid Services straipsnio 15, 16) Centro. Galiausiai, yra 2001 m. Pavyzdys ciprofloksacino (Cipro) tarp "Bayer" ir JAV Vyriausybės derybų dėl kainų. Cipro yra veiksmingas nuo juodligės, ir vyriausybė buvo suinteresuota pirkti didelius kiekius narkotikų per juodligės raidžių gąsdina. Paprastai Vyriausybė moka didmeninę kainą Cipro. Tuo metu, Cipro patentas saugo JAV, bet buvo ne patentas daugelyje šalių, todėl nepatentuotos versijos narkotikų egzistavo Buvo galima lengvai prieinama užsienyje. Kai kurie Kongreso nariai grasino naudoti privalomo licencijavimo (galia, Vyriausybė turi patvirtinti bet kokį vaistą, jis pasirenka, paprastai leisti pirkti bendrinis priimti sutaupyti nemažai lėšų) įsigyti generinių versijų Cipro jei "Bayer nesutiko mažesnis kaina sutartinė. Galų gale, JAV vyriausybė susitarė kainą sumažinti viena ketvirtąja už didmeninės rinkos kainas [17, 18). Manau, Vyriausybė turėtų naudoti tą pačią taktiką pirkti bet MCM metu susidarytų kritinė visuomenės sveikatos situacija. Galiausiai, didžioji mokslinių tyrimų ir plėtros išlaidų MCMS mokama Vyriausybės, o ne į privataus sektoriaus. Šiuo atveju, kadangi vyriausybė padėjo (ir finansuojamą) bendrovę kurti MCM argumentas gali būti, kad jie turėtų galėti įsigyti galutinį licencijuotą produktą už mažesnę kainą. Dėl visų šių priežasčių aš manau, kad MCMS gali mėgautis paskatas, kurios yra suteiktos pagal retųjų vaistų paskyrimo, bet negalės generuoti dideles pajamas mokesčių didesnę kainą.

Narkotikų kaina vaidina svarbų vaidmenį, ar plėtoti narkotikų sprendimą. 1 milijardą dolerių per metus pajamų tikslo, įmonės gali pasiekti šią sumą pagal gydytų pacientų skaičių ir už gydymo išlaidas. Nuorodų, kad negali būti pagrįstai tikimasi pasiekti šį $ 1 mlrd. Ženklą per daug pacientų, arba didelės išlaidos, kitos paskatos, kaip retuosius vaistus akto buvo sukurta siekiant paskatinti retų ir užleistų ligų vystymąsi. Nes didžioji dalis, šis aktas buvo labai sėkmingas, o kai kuriais atvejais įmonės gali kurti produktus, kurie naudojasi retųjų paskatas ir taip pat generuoti didelį pelną. Šie atvejai yra susiję su retomis ligomis ir tikslines terapijos procedūras ten, kur yra labai naudingas terapijos ir mokėtojams, kurie gali sau aukštą kainą. "Pamiršta" ligos ir MCMS priskyrimo retiesiems vaistams gali būti naudinga, bet yra kur kas mažiau tikėtina, kad dideles pajamas. Belieka atviras klausimas, jei papildomos paskatos turėtų būti laikomas šių nuorodų, kad ir toliau būtų rengiamos lėtai.

Nuorodos
1. Trusheim, M. et al. Gamta Apžvalgos Narkotikų "Discovery", 6:287-293, 2007.
2. Gregson, G. et al, Gamta Apžvalgos Narkotikų Discovery, 4: 121-130, 2005.
3. JAV Maisto ir vaistų administracija, retieji, Narkotikų aktas, http://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/overview/ucm119477.htm, accessed May 27, 2010.
4. Žydrasis, T. et al, Gamta apžvalga Narkotikų Discovery, 9: 84-85, 2010.
5. Friedmanas, Y. Statyba Biotechnologijos 3rd Edition. Logotipai Spauda, 2008, 157 p.
6. Gleevec lapeliuose. http://www.pharma.us.novartis.com/product/pi/pdf/gleevec_tabs.pdf, accessed May 27, 2010.
7. Našlaitis narkotikų rinkos Catches Pharma Eye. Yahoo Finansai, http://finance.yahoo.com/news/Orphan-Drug-Market-Catches-ibd-2653919238.html?x=0&.v=1 žiūrėta gegužės 27, 2010.
8. Amgen spaudai, sausio 25, 2010, http://www.amgen.com/media/media_pr_detail.jsp?year=2010&releaseID=1378596 žiūrėta gegužės 27, 2010.
9. Vila, S. ir kt. Tarptautinė sveikatos planavimo ir vadybos leidinys, 24: 27-42, 2009.
10. National Institutes of Health, Therapeutics retų ir užleistų ligų, http://www.rarediseases.info.nih.gov/Resources.aspx?PageID=32 accessed May 27, 2010.
11. Programa gali būti vystymosi narkotikų kandidatų retų ir užleistų ligų, Žiūrėta gegužės 27, 2010.
12. Hoyt, K. Visuomenės sveikatos politikos leidinys, 27: 38-57, 2006.
13. JAV maisto ir vaistų administracija taikymas, yra Search retuosius vaistus Pavadinimai ir Liudijimai, žiūrėta gegužės 27, 2010 http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/index.cfm.
14. Matheny J. et al. Biologinio saugumo ir Bioterorizmas: Biodefense strategija, praktika, mokslas, 5: 228-238, 2007.
15. Kongreso biudžeto biuras ataskaita, kainos firminiais narkotikų Pasirinktų programų federalinių, 2005 m.
16. Vyriausybės atsiskaitymo tarnybos Receptiniai vaistai apžvalga požiūris į receptinių vaistų kontrolės išlaidas programų federalinių. Pranešti apie GAO-09-819T, birželio 2009.
17. "Bayer" puselės Kaina Cipro, bet Konkurentai Pasiūlykite Vaistai Nemokama Keith Bradsher, "The New York Times", http://www.nytimes.com/2001/10/26/business/26CIPR.html,, pradžių Paskelbta spalio 26, 2001, žiūrėta gegužės 27, 2010.
18. Neįgaliems Tautos: narkotiko; Cipro Rush, ir Globalus vilnija, The New York Times, Pirmą kartą paskelbta spalio 17, 2001, žiūrėta gegužės 27, 2010.

Apie Autorius:

"Nate Hafer metu AAAS mokslo ir technologijų politikos bendradarbis NIH. Anksčiau jis dirbo Amerikos mokslininkų federacijos ir nacionalinių akademijos mokslo ir technologijų politikos mokslų diplomas bendradarbis. Jis gavo daktaro laipsnį Prinstono universiteto molekulinės biologijos ir jo iš Pensilvanijos valstijos universiteto biologijos bakalauro laipsnį. Jis gali būti pasiektas adresu nathanielhafer@gmail.com~~pobj .

Dalytis šiuo puslapiu