Рентабельность и сирот: Роль цен и стимулов в четырех различных рынках

Это студент бумаги из 2010 окончательных проектов в NIH фонда Advanced образования наук TECH 366 - Биотехнология управления. Студентам было предложено рассказать историю на основе курса лекций, а также расширить общие занятия по биотехнологиям управляющей компании.

Рентабельность и сирот: Роль цен и стимулов в четырех различных рынках
Nate Hafer

Разработка лекарств является долго, дорого, трудно, и сложно. В связи с высокой стоимостью разработки лекарственных средств, многие компании не будет рассмотреть вопрос о разработке препарата, если есть потенциал, чтобы иметь "блокбастер" с $ 1 млрд в год в продажах. Есть два основных фактора, которые влияют на способность препарата, чтобы добраться до этого $ 1 млрд порога: размер рынка и цен. Поскольку объем рынка увеличивается, относительная стоимость препарата может уменьшаться, и наоборот. Традиционно, фармацевтические компании пытаются максимизировать объем рынка для продукта, сохраняя при этом цены относительно скромные (1).

Многие факторы влияют на решение выйти на рынок с новым соединением. Некоторые из этих факторов относятся затраты на разработку, конкурентную среду, в настоящее время неудовлетворенных медицинских потребностей, интеллектуальная собственность положение соединения, и потенциальный размер рынка. В течение семестра я стал особенно заинтересованы в получении дополнительной информации о цен на лекарственные средства и как окончательная цена препарата может повлиять на решение о выходе на новый рынок. В этой статье я рассмотрю некоторые основные соображения, которые влияют на цены на лекарственные средства. Впоследствии, я буду считать использование сирот Закон наркотиков в качестве инструмента для стимулирования разработки лекарств для редких и запущенных заболеваний, что не было бы выгодно в традиционной модели. В частности, я остановлюсь на четыре категории наркотиков показания и рассмотреть, как новый препарат моделей ценообразования и сирот Закон наркотиками обеспечить стимулы для разработки лекарственных препаратов. В некоторых случаях эти силы работать вместе, чтобы создать выгодные продукты с преимуществами сирот назначение препарата, в то время как в других случаях, препараты действительно не могут достичь статуса блокбастера, но может тем не менее, воспользоваться сирот стимулов.

Для начала мы должны рассмотреть, как цена традиционно определяется лекарств и биопрепаратов. Не удивительно, что цены на новые фармацевтические часто устанавливается теми же факторами, которые влияют на цену любого потребительского товара. Во-первых, важно понимать текущую стоимость продукции на рынке. Тогда добавленная стоимость нового продукта по сравнению с существующими продуктами определяется (2). Этот простой подход осложняется еще несколько соображений. Во-первых, система здравоохранения отличается от других рынков в том, что человек, который получает товар или услугу (в данном случае фармацевтических) обычно не плательщика. Вместо этого, третьему лицу (часто страховой компании или правительственной программы, такие как Medicare, Medicaid, и Департамент по делам ветеранов-VA) оплачивает стоимость. Во многих случаях интересы и желание третья сторона обязуется принять и оплатить частности цена может отличаться от интересов человека, получавших препарат. Еще одно соображение, когда ценообразование лекарств заключается в том, чтобы установить цену с учетом всех затрат плюс маржа по прибыли или заряда столько, сколько рынок будет нести. Опять же, цена, которую разумно пациент не может быть таким же, как цена третья сторона будет рассматривать.

За последние несколько десятилетий альтернативный подход к достигнет $ 1 млрд. в продаже появился. Специализированное лечение, в основном, для определенных типов рака и редких заболеваний, пришли на рынок, которые предлагают большие преимущества в небольшой популяции пациентов. $ 1 млрд порог рыночной реальности, очень трудно в течение многих лет для разработки лекарств для редких и запущенных болезней. Федеральное правительство решать это в 1983 году с принятием Закона сирот наркотиков, который был разработан, чтобы предоставить ряд стимулов для разработки лекарственных средств для этих показаний (3). Препарат имеет право на статус сироты, если она затрагивает менее 200000 человек в Соединенных Штатах. По большей части эта программа была успешной, так как количество лекарств, одобренных для редких случаях значительно ускорило в последующие годы был принят закон (4). Некоторые из стимулов для разработки лекарств-сирот включают 50% налогового кредита для клинических затраты на разработку, семилетний рыночной эксклюзивности для утвержденных продуктов, отказ от лицензионных сборов, протокол для поддержки проектов, и грантовая поддержка. Интересно, что некоторые компании смогли воспользоваться этими стимулами и сирот, также удалось разработать очень выгодно наркотиков. Как это? Компании удалось использовать стратегии рыночного ценообразования на высокие цены на лекарства, которые предлагают значительные преимущества. В этом случае компания получает двойную выгоду сирот назначение и существенный доход.

В оставшейся части этой статье рассматриваются четыре широкие указания препарат, который имеет право для детей-сирот назначение: для терапии редких заболеваний, ориентированные медицины, забытые болезни и медицинские контрмеры. Данный обзор не является исчерпывающим, но подчеркивается, что я вижу, как общие тенденции в этих различных классов препаратов. Я рассматриваю размер рынка и ценовой потенциал этих продуктов и попытаться объяснить, почему они были (или не было) удалось добиться статуса блокбастера.

Первый пример терапии редких заболеваний. По большей части, препараты для этих показаний были в состоянии пользоваться благами сиротского лекарства и большие доходы. Этот подход был впервые Genzyme, и с тех пор успешно последовали и другие компании. Поскольку эти препараты обычно влияют только на несколько тысяч человек в США, они имеют право на статус сироты. Кроме того, производители лекарств успешно заряжается очень больших количествах и убедили страховыми компаниями и другими плательщиками третьей партии, чтобы покрыть стоимость этих препаратов. Причина в том, что во многих случаях эти жизненно важные продукты, которые значительно улучшают качество жизни пациентов. С точки зрения стоимости, это дешевле для плательщика третьей стороны возместить очень большая цена для лечения, чем платить за альтернативы, которые могли бы представлять стандарт медицинской помощи. Поскольку нет альтернативы, компания может взимать $ 100,000 - $ 300,000 в год на лечение и получать оплату (5). По зарядки сотни тысяч долларов за курс лечения в течение только нескольких тысяч пациентов, компания может достичь 1 миллиарда долларов порог и воспользоваться дополнительные стимулы, предлагаемые в рамках закона сирот наркотиков.

Второй пример связан терапии, которые выбираются на основе определенных критериев пациента или клинических биомаркеров. Этот подход был назван персонализированной, стратифицированных, или целевые медицине (для наглядности я буду использовать термин целевых медицине по всему). Концепция в данном случае является определение биомаркеров, предназначенного для терапии для конкретного населения, что имеет высокую вероятность реакции на терапевтические. В теории, это является привлекательным вариантом, так как пациентов, что, скорее всего, в ответ на препарат был предварительно выбран, и, следовательно, клинические испытания должны быть короче, дешевле и быстрее. Выгоды для промышленности поставляется в целевой терапии определяет пациентов, что значительно достаточно мал, чтобы претендовать на статус сироты наркотиков. Используя эти принципы, продукт может потребоваться меньше времени, чтобы получить одобрение, которое существенно расширяет патентную защиту в то же время пользоваться преимуществами сирот стимулов. Критики вопрос, почему компания гоняться за рынком, который намеренно делаются небольшие, как такой подход противоречит традиционной модели блокбастера наркотиков. Тем не менее, эта модель может быть полезна, если она позволяет препарата для достижения рынка быстро, где он может генерировать доходы и открыть дверь для дополнительных разрешительных документов по другим показаниям.

Эта целенаправленная медицине подход был весьма успешным для нескольких продуктов. В этих случаях препараты достигают блокбастер типа уровни продаж и может пользоваться преимуществами статуса сироты наркотиков. Два хорошо известных примера Гливек Новартис и Epogen Amgen в. Гливек первоначально получил статус сироты для пациентов с хронической миелоидной лейкемии. За последние десять лет препарат прошел на получения дополнительных согласований и в настоящее время лицензии в течение семи сирот указаний и 10 указаний в целом (6). Даже с этими несколькими указания общей популяции пациентов остается относительно небольшим (от 50-100,000 пациентов), и с этого препарата является настолько эффективным, компания может взимать премию (около $ 40,000 / год) и плательщиками третьей партии готовы платить ( 1, 7). Epogen следующим похожая история. Изначально предоставляется статус сироты и одобрены для анемии в связи с терминальной стадией почечной недостаточности и анемии, связанной с ВИЧ, Epogen затем утвержден на анемии, вызванной химиотерапией, большой и прибыльный рынок. Продажи Epogen более чем $ 2,5 млрд. за 2009 год (8).
Забытые болезни представляют собой третью группу признаков того, что воспользовались сиротой назначения. Хотя эти болезни имеют высокую распространенность во всем мире, они редки в США и, следовательно, право на статус сироты. В отличие от двух предыдущих примерах, однако, цены и доходы достижения забытых болезней были гораздо скромнее (9). Некоторые соображения помогают объяснить, почему эти продукты могут наслаждаться сирот стимулы, но как правило, не взимают премию или генерировать большие объемы продаж. Поскольку многие из людей, страдающих этими заболеваниями живут в развивающихся странах, потенциал продаж этих продуктов невелика. Это потому, что частные лица не могут позволить себе продукты и страхование или иное плательщиками третьей партии не существует. Как только лицензии, специальные ценовые стратегии и партнерские отношения установлены в этих странах, чтобы поставлять эти лекарства бесплатно или по очень сниженной стоимости. Из этого мы видим, что даже если пострадавшее население велико, плательщики могут позволить себе лишь очень небольшую цену.

Признавая эту задачу разработки лекарственных средств, правительство США, похоже, готов принять иной подход к активизации усилий по лицензии продуктов для забытых болезней. В последнее время Национальный институт здоровья (NIH) начал терапии редких и забытых болезней (TRND) программы в Управлении редких исследований болезней (10). В марте 2010 года эту должность выпустил запрос на информацию (RFI) для идентификации соединений, которые обещают редких и забытых показаниям (11). NIH особенно заинтересована в соединения, которые были остановлены по стратегическим или финансовым причинам. RFI утверждает, что правительство планирует лицензировать и развивать некоторые из самых перспективных программ наркотиков. Это решение правительства, по существу признанием того, что эти показания не представляют потенциально прибыльный рынок. Без достаточных сил рынка способствовать развитию в этих областях, правительство планирует финансировать и выполнять работы внутренних улучшить блага. Этот подход не является беспрецедентным, так как аналогичные правительственные усилия для разработки лекарства и вакцины для союзных войск против тропических болезней и биологических агентов во время Второй мировой войны (12). Как показывают приведенные выше примеры показывают, потенциал популяции пациентов для забытых болезней, а крупные, как правило, живет в развивающихся странах, где возможности платить за наркотики спасения жизни очень ограничено. Таким образом, цена компании может поручить это очень низко и дает мало мотивации для разработки продукта. Некоммерческие группы и правительственные учреждения, как правило, только лица, которая будет разрабатывать лекарства для забытых болезней. В этом случае, сирота обозначение само по себе не обеспечивают достаточных стимулов для промышленности по разработке этих препаратов.

Последняя категория продуктов, чтобы рассмотреть медицинских контрмер (MCM). Это продукты, которые будут использоваться против новых угроз здоровью, пандемии, или химические, биологические, радиологические или ядерные угрозы терроризма. По большей части эти указания представляют собой очень ограниченные рынки, где правительство США является единственным покупателем, и как таковой имеет смысл рассматривать эти препараты для детей-сирот назначения. На самом деле, компании используют этот подход для утвержденным продуктов cyanokit (для отравления цианидами), пиридостигмин (для нервно-паралитический газ зоман), ДТПА (для ускорения удаления америция, плутония и кюрия из организма) и берлинской лазури (для ускорения удаления цезия и таллия из организма). Спонсоры также подал заявление и получил обозначение для сирот сибирской язвы и оспы лечение, но эти продукты пока еще не утвержденный FDA (13).

Какова ситуация ценообразования и доходов потенциал этих продуктов - они больше похожи на целевой терапии или забытых болезней? На первый взгляд, есть вероятность того, что эти продукты могут взимать надбавку к цене, так как они заполняют острая необходимость против смертельного средства. Однако различные политические и экономические вопросы, сделать это трудно представить, что эти продукты обеспечивают существенную прибыль за счет высокой цены. Федеральные законы, принятые в 2004 и 2006 годах создал $ 5,6 млрд. фонд для стимулирования развития MCMS. Этот фонд для закупки MCMS, которые FDA одобрило и показывает, что существует рынок для этих продуктов. К сожалению, количество новых MCMS был очень ограничен в течение последних 5 лет, так как есть несколько продуктов, чтобы купить, часть фонда были направлены на другие цели. Некоторые эксперты утверждают, что этот фонд должны быть существенно увеличивается, чтобы обеспечить больший стимул для промышленности для разработки продуктов для всех этих угроз (14).

Я думаю, что есть небольшой шанс, что это произойдет по нескольким причинам. Во-первых, дефицит государственного бюджета находится на рекордно высоком уровне, и я думаю, что есть немного политической воли, чтобы существенно увеличить расходы. Кроме того, правительство стремится самые низкие цены на лекарства, которые он покупает для VA и Центра Medicare и Medicaid Services (15, 16). Наконец, в 2001 году примере переговоров о цене на ципрофлоксацин (Cipro) между Bayer и правительство США. Cipro эффективен против сибирской язвы, и правительство было заинтересовано в приобретении большого количества наркотиков в течение пугает сибирской язвой письма. Как правило, правительство будет платить оптовая цена на Cipro. В то время, Cipro были защищены патентами в США, но был отключен патент во многих странах, так генерических версий препарата существовали и были доступны за рубежом. Некоторые члены Конгресса пригрозили использовать обязательное лицензирование (власть правительства должен одобрить любое лекарство он выбирает, как правило, чтобы он мог купить на общие значительную экономию средств) на приобретение генерических версий Cipro если Bayer не согласны с ниже цена договорная. В конце концов, правительство США вели переговоры о цене до одной четвертой от оптовой рыночной цены (17, 18). Я считаю, что правительство будет использовать ту же тактику, чтобы приобрести любой MCM в области общественного здравоохранения. Наконец, большая часть исследований и разработок затраты на MCMS платят за правительством, в отличие от частного сектора. В этом случае, поскольку правительство оказывает помощь (и финансируемая) компании для разработки MCM, аргументом может быть, что они должны быть в состоянии купить лицензионный продукт окончательным по сниженной цене. По всем этим причинам я считаю, что MCMS можете наслаждаться стимулы предоставляемой сиротам назначение препарата, но не будет способен генерировать существенный доход за счет взимания более высокой цене.

Цен на лекарственные средства играют важную роль в решении или не разрабатывать лекарства. С $ 1 млрд. в год доход цель компании может достигать этой суммы в зависимости от количества пациентов, получавших и стоимость лечения. Для указания, что не может разумно ожидать, чтобы достичь этого 1 млрд. долларов через большое количество пациентов и высокая стоимость, другие стимулы, такие как Закон наркотиками сирот были разработаны с целью стимулирования развития редких и запущенных болезней. По большей части этот закон был большой успех, а в некоторых случаях компании смогли разработать продукты, которые пользуются сироты стимулов, а также генерировать существенный доход. Эти случаи связаны с редкими заболеваниями и целенаправленной терапии, где есть существенное преимущество терапии и плательщиков, которые могут позволить себе высокие цены проживания. Забытых болезней и MCMS могут извлечь выгоду из сирот назначение, но гораздо менее вероятно, приведет к значительным доходов. Остается открытым вопрос, если дополнительные стимулы следует рассматривать эти признаки того, что продолжают разрабатываться в медленном темпе.

Ссылки
1. Trusheim, М. и соавт., Nature Reviews Drug Discovery, 6:287-293, 2007.
2. Грегсон, Г. и др., Nature Reviews Drug Discovery 4. 121-130, 2005.
3. США продовольствия и медикаментов, детского закона наркотиками, http://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/overview/ucm119477.htm, по состоянию на 27 мая 2010 года.
4. Кот, Т. и др., Природа Обзор лекарственных препаратов, 9. 84-85, 2010.
5. Фридман, Ю. здания биотехнологии, 3rd Edition. Логос Пресс, 157 стр., 2008 год.
6. Гливек вкладыше. http://www.pharma.us.novartis.com/product/pi/pdf/gleevec_tabs.pdf, по состоянию на 27 мая 2010 года.
7. Сирота рынка наркотиков бросается в глаза фармацевтических компаний. Yahoo Finance, http://finance.yahoo.com/news/Orphan-Drug-Market-Catches-ibd-2653919238.html?x=0&.v=1 Цитировано 27 мая 2010 года.
8. Amgen Пресс-релиз 25 января 2010 года, http://www.amgen.com/media/media_pr_detail.jsp?year=2010&releaseID=1378596 Цитировано 27 мая 2010 года.
9. Вилла, С. и соавт. Международный журнал по вопросам планирования и управления здравоохранением, 24: 27-42, 2009.
10. Национальные институты здравоохранения, терапии редких и забытых болезней, http://www.rarediseases.info.nih.gov/Resources.aspx?PageID=32 по состоянию на 27 мая 2010 года.
11. Программа опережающего развития на наркотики кандидатов на редких и забытых болезней, Цитировано 27 мая 2010 года.
12. Хойт, К. журнал общественного здравоохранения, 27: 38-57, 2006.
13. FDA приложений, поиск наркотиков обозначения сирот и согласования, http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/index.cfm Цитировано 27 мая 2010 года.
14. Матени Дж. и др.. Биобезопасности и биотерроризма: биозащиты стратегия, практика, и наука, 5: 228-238, 2007.
15. Конгресс отчет по вопросам бюджета, цены на фирменные препараты в рамках отдельных федеральных целевых программ, июнь 2005 года.
16. Счетная палата правительства, назначение лекарственных препаратов: обзор подходов к борьбе с наркотиками порно расходов в федеральных программах. Отчет GAO-09-819T, июнь 2009 года.
17. Bayer половинки Цена Cipro, но конкуренты предлагают наркотики бесплатно, Кит Bradsher, The New York Times, http://www.nytimes.com/2001/10/26/business/26CIPR.html, первоначально опубликован 26 октября 2001, Цитировано 27 мая 2010 года.
18. Нация вызов: наркотики, Rush для Cipro, и глобальная волнах, New York Times, Первоначально Опубликован 17 октября 2001 года, Цитировано 27 мая 2010 года.

Об авторе:

Nate Hafer настоящее время AAAS науке и технической политике сотрудник в NIH. Ранее он работал в Федерации американских ученых и был научно-технической политики высшей научный сотрудник Национальной академии. Он получил докторскую степень в области молекулярной биологии из Принстонского университета и степень бакалавра наук в области биологии из Университета штата Пенсильвания. Он может быть достигнут в nathanielhafer@gmail.com .

Отправить эту страницу