Ziskovosť a Siroty: Úloha Cena a stimuly v štyroch rôznych trhoch

To je študentka papier od 2.010 záverečných projektov v NIH nadácie pre ďalšie vzdelávanie v oblasti prírodných vied "tech 366 - Biotechnológia Management. Študenti boli požiadaní, aby rozprávať príbeh založený na Prednášky, a rozšíriť so všeobecnými poučenie o riadení biotechnologická spoločnosť.

Ziskovosť a Siroty: Úloha Cena a stimuly v štyroch rôznych trhoch
Nate Hafer

Vývoj drog je dlhý, nákladný, obtiažny a zložitý. Vzhľadom k vysokým nákladom na vývoj liekov, sa mnoho spoločností nepovažuje vývoj lieku, ak existuje potenciál mať "trháku" vo výške 1 miliardy dolárov ročne v predaji. Existujú dva hlavné faktory, ktoré ovplyvňujú schopnosť lieku sa dostať k tomuto 1000000000dolar prah: veľkosti trhu a cenou. Vzhľadom k tomu, veľkosť zvyšuje na trhu, relatívne náklady na drogy môže znížiť a naopak. Tradične, farmaceutické spoločnosti sa snažili maximalizovať veľkosť trhu pre výrobok, pri zachovaní cien relatívne skromný (1).

Mnoho faktorov ovplyvňuje rozhodnutia vstúpiť na trh s novou zlúčeninou. Niektoré z týchto faktorov patria náklady na vývoj, konkurenčné prostredie, súčasný uspokojiť naliehavú potrebu, postavenie duševného vlastníctva zlúčeniny a potenciálnu veľkosť trhu. V priebehu semestra som sa stal predovšetkým záujem dozvedieť sa viac o cenách drog a ako sa konečná cena liek môže ovplyvniť rozhodnutie vstúpiť na nový trh. V tomto článku sa budem preskúmať niektoré zo základných úvah, ktoré ovplyvňujú cenu liečiv. Následne, budem uvažovať o použití zákona o Orphan Drug ako nástroj na podporu vývoja liekov na ojedinelé a zanedbávaných chorôb, ktoré by neboli ziskové pod tradičného modelu. Najmä sa zameriam na štyroch kategóriách drog indikáciou a zvážiť, ako román cien drog modely a zákon Orphan Drug stimuly pre vývoj nových liekov. V niektorých prípadoch sa tieto sily pracujú spoločne na vytvorenie ziskové produkty s výhodami s drogami označenie pre zriedkavé choroby, zatiaľ čo v iných prípadoch lieky naozaj nemožno dosiahnuť senzačného postavenie, ale môže napriek tomu využiť osirelých stimulov.

Ak chcete začať, musíme zvážiť, ako sa cena tradične určený pre drogy a Biologics. Niet divu, že cena nového farmaceutického je často nastavená rovnakými faktormi, ktoré ovplyvňujú cenu akéhokoľvek spotrebnom tovare. Po prvé, je dôležité pochopiť súčasnú hodnotu produktov na trhu. Potom, pridaná hodnota nového produktu prostredníctvom existujúcich výrobkov je určený (2). Tento jednoduchý prístup je sťažené niekoľkých ďalších úvah. Po prvé, systém zdravotnej starostlivosti je unikátny z mnohých ďalších trhoch v tom, že osoba, ktorá prijíma tovar alebo služby (v tomto prípade), farmaceutické zvyčajne nie je platiteľom. Namiesto toho, tretia strana (často poisťovaciu spoločnosť alebo vládny program, ako je napríklad Medicare, Medicaid a odboru pre záležitosti veteránov-VA) zaplatí náklady. V mnohých prípadoch záujmy a ochotu tretej strany akceptovať a zaplatiť určitú cenu, môže byť iný, ako záujmy osoby prijímajúce drogu. Ďalším aspektom pri oceňovaní lieku je, či stanoviť cenu na základe všetkých nákladov plus rozpätie pre zisk alebo poplatku toľko ako trh ponesie. Opäť platí, že cena je primeraná k pacientovi, nemusí byť rovnaká ako cena tretia strana zváži.

Počas niekoľkých posledných desaťročí alternatívny prístup k dosiahnutiu $ 1 miliarda v predajoch sa objavil. Špecializované ošetrenie, predovšetkým pre špecifické typy rakoviny a zriedkavých ochorení, prišli na trh, ktoré ponúkajú veľké výhody pre malé skupiny pacientov. 1000000000dolar prah trhová realita robil to veľmi ťažké pre mnoho rokov vyvinúť lieky na vzácne a zanedbávané ochorenia. Spolková vláda riešiť to v roku 1983 s priechodom aktu liekom na zriedkavé choroby, ktorý bol navrhnutý tak, aby poskytnúť rad stimulov na podporu rozvoja drog u týchto označení (3). Droga je spôsobilý na ojedinelé ochorenia stav, ak postihuje menej ako 200.000 ľudí v Spojených štátoch. Z väčšej časti tento program bol veľmi úspešný, pretože rad liekov schválených pre zriedkavými chorobami výrazne zrýchlil v rokoch, pretože zákon bol prijatý (4). Niektoré z podnetov k rozvoju orphan drugs zahŕňať daň 50% úver na náklady klinického vývoja, sedem rokov na trhu exkluzivitu pre schválené výrobky, vzdanie sa licenčných poplatkov, podpora protokolov dizajn, a grantovú podporu. Je zaujímavé, že niektoré spoločnosti boli schopní využiť týchto osirelých stimulov a tiež boli schopní vyvinúť veľmi výnosné lieky. Ako je to? Spoločnosti boli schopní používať cenové trhové stratégie účtovať vysoké ceny za lieky, ktoré ponúkajú značné výhody. V tomto prípade spoločnosť je stále dvojaký prínos pre zriedkavé choroby určenia a značných príjmov.

Zostávajúca časť tohto dokumentu recenzie štyri rôzne široké drog údajmi, ktoré sú oprávnené na ojedinelé ochorenia označenie: Terapia na zriedkavé choroby, cielené lieky, zanedbávaných chorôb a zdravotných protiopatrení. Toto preskúmanie nie je vyčerpávajúci, ale poukazuje na to, čo vidím ako všeobecné trendy pre tieto rôzne triedy drog. Aj skúmať veľkosť trhu a cenovej potenciál pre tieto produkty a pokúsiť sa vysvetliť, prečo oni boli (alebo neboli) schopní dosiahnuť senzačného stave.

Prvým príkladom je liečivá na ojedinelé ochorenia. Vo veľkej časti, lieky pre tieto indikácie boli schopné využívať výhody na ojedinelé ochorenia označením drog a veľké príjmy. Tento prístup bol propagovaný Genzyme, a od tej doby úspešne nasledovala inými spoločnosťami. Vzhľadom k tomu, tieto lieky obvykle ovplyvnia len pár tisíc ľudí, v USA, ktoré sú oprávnené na ojedinelé ochorenia stav. Okrem toho, výrobcovia liekov úspešne účtované veľmi veľké sumy a presvedčili poisťovne a ďalšie poplatníkmi tretích strán na pokrytie nákladov na tieto lieky. Dôvodom je, že v mnohých prípadoch sa jedná o záchranných produkty, ktoré významne zlepšujú kvalitu života pacientov. Z hľadiska nákladov, to je menej nákladné pre platcu tretia strana uhradiť veľkú cenu pre liečbu, ako platiť za alternatívy, ktoré by inak predstavujú štandard starostlivosti. Vzhľadom k tomu, nie sú tam žiadne alternatívy, môže spoločnosť účtovať $ 100,000- 300.000 dolár ročne na liečbu a dostane platbu (5). Tým, nabíjanie stovky tisíc dolárov za liečbu samozrejme len niekoľko tisíc pacientov, je firma schopná dosiahnuť hranicu $ 1 miliarda a využiť ďalších stimulov ponúkaných v rámci zákona o Orphan Drug.

Druhý príklad sa týka terapeutika, ktoré sú vybrané na základe špecifických kritérií, pacientov alebo klinických biomarkerov. Tento prístup bol nazvaný osobné, rozvrstvené, alebo cielený liek (pre prehľadnosť budem používať termín cielený liek skrz). Koncept je v tomto prípade je identifikovať biomarker, ktorý sa zameriava na liečbu konkrétnej populácie, ktorá má vysokú pravdepodobnosť, že ako odpoveď na terapeutiká. Teoreticky je to atraktívnou možnosťou, pretože populácia pacientov, ktorý je s najväčšou pravdepodobnosťou v reakcii na liečivo, ktoré boli vopred vybrané, a preto klinické štúdie by mala byť kratšia, lacnejšie a rýchlejšie. Výhoda pre priemysel príde ako cielená terapia identifikuje populáciu pacientov, ktorá je výrazne dostatočne malý, aby nárok na status osiroteného diela liečiv. Pomocou týchto princípov, môže výrobok vyžadovať menej času získať súhlas, ktorý v podstate rozširuje patentovú ochranu a zároveň využívať výhody osirelých stimulov. Kritici otázku, prečo by spoločnosť naháňať na trh, ktorý je úmyselne vyrobený malý, ako tento prístup je v rozpore s tradičného modelu senzácia drog. Avšak, tento model môže byť užitočné, ak to dovolí liek rýchlo dosiahnuť na trhu, kde je možné generovať príjmy a otvoriť dvere pre ďalšie schválenie pre iné indikácie.

Tento liek cielený prístup bol veľmi úspešný pre niekoľko produktov. V týchto prípadoch drogy dosiahnuť úrovňou trhák typu predaja a môžu využívať výhody statusu osirotených lieku. Dve dobre známe príklady sú Novartis je Gleevec a firmy Amgen Epogen. Gleevec pôvodne získal status osiroteného u pacientov s chronickou myeloidnou leukémiou. V posledných desiatich rokoch liek sa vybral na získať ďalšie povolenia a teraz je licencovaný pre sedem vzácna označenie a 10 označenie celkových (6). Aj s týmito viacerých indikáciách celkový počet obyvateľov pacient zostáva relatívne malý (medzi 50-100,000 pacientov), ​​a pretože tento liek je tak efektívne, že spoločnosť je schopná účtovať prirážku (odhadovaný 40.000 dolár / rok) a platiteľovi tretích strán sú ochotní zaplatiť ( 1, 7). Epogen nasleduje podobný príbeh. Pôvodne udelený status osiroteného a schválené pre chudokrvnosť kvôli konečnom štádiu zlyhania obličiek a anémia spojené s HIV, Epogen bol neskôr schválený pre anémiu spôsobenú chemoterapiou, veľké a lukratívny trh. Predaj Epogen bolo viac ako 2,5 miliardy dolárov rok 2009 (8).
Zanedbávaných chorôb predstavujú tretiu skupinu indikácií, ktoré prijali výhod pre zriedkavé choroby označenie. Zatiaľ čo tieto choroby majú vysokú prevalenciu po celom svete, ktoré sú zriedkavé v Spojených štátoch, a sú preto oprávnené na ojedinelé ochorenia stav. Na rozdiel od predchádzajúcich dvoch príkladov, však, cena a príjmov úspechy zanedbávaných chorôb boli oveľa skromnejšie (9). Niekoľko úvahy pomôcť vysvetliť, prečo tieto produkty môžu používať osirotené stimuly, ale zvyčajne nemajú účtovať prirážku alebo generovať veľké predaja. Vzhľadom k tomu, mnoho ľudí postihnutých týmito chorobami žije v rozvojových krajinách, predajný potenciál týchto produktov je malý. Je to preto, že súkromie občania nemôžu dovoliť výrobky a poistenie alebo iné platcami tretej strany neexistujú. Akonáhle je licencovaný, špeciálne cenové stratégie a partnerstva sú stanovené v týchto krajinách dodávať tieto lieky pri nulovej alebo veľmi zníženú cenu. Z toho môžeme vidieť, že aj keď postihnutá populácia je veľká, môžu daňovníci dovoliť len veľmi malú cenu.

Uznávajúc Tento liek rozvojovú výzvu, vláda USA sa zdá pripravení prijať iný prístup k urýchleniu úsilia o licencie na produkty pre zanedbávané ochorenia. Nedávno National Institutes of Health (NIH) začala Therapeutics pre vzácne a zanedbávaných chorôb (TRND) program v kancelárii výskum zriedkavých chorôb (10). V marci 2010, táto kancelária vydala žiadosť o informácie (RFI) na identifikáciu zlúčenín, ktoré vykazujú sľub pre vzácne a zanedbávané označenie (11). NIH je obzvlášť zaujíma zlúčenín, ktoré boli zastavené zo strategických či finančných dôvodov. RFI uvádza, že vláda plánuje licencie a rozvíjať niektoré z najsľubnejších protidrogových programov. Toto rozhodnutie vlády je v podstate priznanie, že tieto indikácie nepredstavujú potenciálne ziskový trh. Bez dostatočnej trhovej sily na podporu rozvoja v týchto oblastiach, vláda plánuje sponzorovať a vykonávať prácu interne k zlepšeniu väčšie dobro. Tento prístup nie je bezprecedentné, pretože bola vykonaná podobná vládne úsilie vyvinúť lieky a vakcíny pre spojenecké vojakov proti tropických chorôb a biologických bojových látok v priebehu druhej svetovej vojny (12). Ako vyššie uvedené príklady ilustrujú, potenciálny pacient populácie na zanedbávané ochorenia, zatiaľ čo veľké, väčšinou žije v rozvojových krajinách, kde schopnosť zaplatiť prémiu za záchranné lieky, je veľmi obmedzený. Ako taký, že cena spoločnosti môžu účtovať je veľmi nízka a ponúka malú motiváciu pre vývoj produktov. Neziskové organizácie a vládne agentúry sú všeobecne iba subjekty, ktoré budú vývoji liekov na zanedbávané choroby. V tomto prípade, sirota označenie sám neposkytuje dostatočnú motiváciu pre priemysel rozvíjať tieto lieky.

Finále kategórie výrobkov, aby zvážila, je zdravotná protiopatrenia (MCM). Ide o výrobky, ktoré majú byť použité proti vznikajúce ohrozenia zdravia, pandémie, alebo chemických, biologických, rádiologických, alebo hrozby jadrového terorizmu. Z veľkej časti sú tieto údaje predstavujú veľmi obmedzené trhy, kde americká vláda je jediný kupujúci, a ako taký je rozumné, aby tieto lieky na ojedinelé ochorenia označením. V skutočnosti, spoločnosti používajú tento prístup pre produkty schválenými Cyanokit (pre otravy kyanidom), pyridostigmín (na Soman nervového plynu), DTPA (pre urýchlenie odstránenie amerícia, plutónia, a Curium z tela) a berlínska modrá (k urýchleniu odstránenie cézia a tália z tela). Sponzori tiež žiadala o sirotu označenie pre antraxu a kiahne liečby, aj keď tieto výrobky nie sú zatiaľ nie sú schválené FDA (13).

Aká je situácia, ceny a príjmy potenciál pre tieto výrobky - sú viac ako cielenej liečby alebo zanedbávané ochorenia? Na povrchu, je tu možnosť, že tieto výrobky môžu byť schopní účtovať vyššiu cenu, pretože naplniť kritickú potrebu proti smrteľných agentov. Avšak rad politických a ekonomických otázok, aby bolo ťažké si predstaviť, že tieto produkty budú poskytovať značné výnosy vzhľadom k vysokej cene. Federálne zákony prešli v rokoch 2004 a 2006 vytvoril fond 5600000000dolar motivovať rozvoj MCM. Tento fond je určený pre verejné obstarávanie na MCM, ktoré sú schválené FDA, a preukáže, že existuje trh pre tieto produkty. Bohužiaľ počet nových MCM bola veľmi obmedzená za posledných 5 rokov a od tej doby existuje len málo výrobkov nakupovať, boli časti fondu bolo nasmerované na iné účely. Niektorí odborníci tvrdili, že tento fond je potrebné podstatne zvýšiť, aby väčšiu motiváciu pre priemysel vyvíjať produkty pre všetky z týchto hrozieb (14).

Myslím si, že je len malá šanca, že sa to stane hneď z niekoľkých dôvodov. Po prvé, schodok verejných financií je na rekordných úrovniach a verím, že tam je malá politická vôľa podstatne zvýšiť výdavky. Navyše, vláda má tendenciu platiť najnižšiu cenu po drogách, že kupuje pre VA a Centra pre Medicare a Medicaid služby (15, 16). Napokon, tam je príklad cenových rokovaní o Ciprofloxacín (Cipro) medzi Bayer a vládu USA, 2001. Cipro je účinný proti antraxu, a vláda sa záujem o nákup veľkého množstva lieku počas antrax listu desí. Typicky vláda zaplatí veľkoobchodnú cenu za Cipro. V tej dobe, Cipro bol patentovo chránený v USA, ale bol preč patentom v mnohých krajinách, tak generické verzie lieku existovali a boli ľahko dostupné v zámorí. Niektorí členovia Kongresu hrozil používať povinné poskytnutie licencií (moc vláda musí schváliť akúkoľvek drogu to zvolí, zvyčajne aby mohla kúpiť generic na významné úspory nákladov) na nákup generických verzií Cipro, pokiaľ Bayer nesúhlasil s nižšou cena dohodou. Nakoniec, americká vláda vyjednala cenu nadol na jednu štvrtinu ceny na veľkoobchodnom trhu (17, 18). Verím, že vláda by sa použiť rovnaký taktiku ku kúpe akejkoľvek MCM počas ohrozenia verejného zdravia. A konečne, veľa z nákladov na výskum a vývoj pre MCM sú hradené vládou na rozdiel od súkromného priemyslu. V tomto prípade, pretože vláda pomáha (a financovaná), spoločnosť rozvíjať MCM, argument môže byť, že oni by mali byť schopní kúpiť konečný licenčný výrobok za zvýhodnenú cenu. Zo všetkých týchto dôvodov som presvedčený, že MCM teraz stimuly poskytované podľa ojedinelé ochorenia drog označenie, ale nebude schopný generovať značné príjmy nabíjaním prémiovú cenu.

Cenová liečivo hrá významnú úlohu pri rozhodovaní o tom, či má alebo nemá vyvinúť liečivo. S 1 miliárd dolárov ročne príjmov gólu, môžu firmy dosiahnuť túto sumu na základe počtu pacientov liečených a náklady na liečbu. Pre údajmi, ktoré nie je rozumné očakávať, že dosiahnutie tohto známku 1000000000dolar cez vysoký počet pacientov, alebo vysoké náklady, ktoré boli vyvinuté ďalšie stimuly, ako je zákon o Orphan Drug aby zaviedla stimuly na rozvoj vzácnych a zanedbávaných chorôb. Z väčšej časti tohto zákona bol veľký úspech, a v niektorých prípadoch spoločnosti boli schopné vyvíjať výrobky, ktoré tešiť sirota stimulov a tiež generovať značné príjmy. Tieto prípady sa týkajú zriedkavých chorôb a cielené terapie, kde je značný prínos liečby a platiteľov, ktoré si môže dovoliť vysokú cenu. Zanedbávaných chorôb a MCM môžu ťažiť z označenia na ojedinelé ochorenia, ale sú oveľa menej pravdepodobné, že generovať značné príjmy. Zostáva otvorenou otázkou, či ďalšie stimuly by mali byť považované za týmito údajmi, ktoré sa naďalej rozvíja v pomalom tempe.

Referencie
. 1. Trusheim, M. et al, Nature Reviews Drug Discovery, 6: 287-293, 2007.
. 2. Gregson, G. et al, Nature Reviews Drug Discovery, 4: 121-130, 2005.
3. US Food and Drug Administration, Orphan Drug Act, http://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/overview/ucm119477.htm, prístup 27.května 2010.
. 4. Cote, T. et al, Nature Review Drug Discovery, 9: 84-85, 2010.
5. Friedman, Y. Building Biotechnology, 3rd Edition. Logos Press, p 157, 2008.
6. Gleevec vložka balíček. http://www.pharma.us.novartis.com/product/pi/pdf/gleevec_tabs.pdf, prístupné 27.května 2010.
7. Orphan Drug Trhová Úlovky Pharma oka. Yahoo Financie, http://finance.yahoo.com/news/Orphan-Drug-Market-Catches-ibd-2653919238.html?x=0&.v=1 accessed 27.května 2010.
8. Amgen Tlačová správa 25. januára 2010 http://www.amgen.com/media/media_pr_detail.jsp?year=2010&releaseID=1378596 accessed 27.května 2010.
9. Vila, S. a kol. International Journal of Health plánovanie a riadenie, 24: 27 - 42, 2009.
10. National Institutes of Health, Therapeutics pre vzácnych a zanedbávaných chorôb, http://www.rarediseases.info.nih.gov/Resources.aspx?PageID=32 pristupovať 27.května 2010.
11. Program pre Advance Vývoj kandidátov drogy pre vzácne a zanedbávaných chorôb, https://www.fbo.gov/index?s=opportunity&mode=form&id=e67390f54bc6935999963218ccf50553&tab=core&_cview=1 Accessed 27.května 2010.
12. Hoyt, K. Journal politiky verejného zdravia, 27: 38-57, 2006.
13. FDA aplikácií, Hľadanie Orphan Drug Označenie a schválenie, http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/index.cfm accessed 27.května 2010.
14. Matheny, J. a kol. Biologickej bezpečnosti a bioterorizmus: biodefense stratégie, praxe, a Science, 5: 228-238, 2007.
15. správa Congressional Budget Office, Ceny za značkové drog za Vybrané federálnej programy, jún 2005.
16. Government Accountability Office, Lieky na predpis: Prehľad prístupov ku kontrole lieku na predpis výdavkov v federálnej programy. Správa GAO-09-819T, jún 2009.
17. Bayer Polovičky Cena za Cipro, ale súperovi Ponuka Drogy zadarmo, Keith Bradsher, The New York Times, http://www.nytimes.com/2001/10/26/business/26CIPR.html, pôvodne publikoval 26. októbra 2001, accessed 27.května 2010.
18. Národ napádal: droga; Rush pre Cipro, a Global Ripples, New York Times, http://www.nytimes.com/2001/10/17/world/a-nation-challenged-the-drug-a-rush-for-cipro-and-the-global-ripples.html, Pôvodne Publikované 17 októbra 2001, sprístupňoval 27 mája 2010.

O autorovi:

Nate Hafer je v súčasnej dobe AAAS Science and Technology Policy Fellow na NIH. Predtým pôsobil na federácie amerických vedcov a bola vedecká a technologická politika Graduate Fellow na národnej akadémií. On získal titul Ph.D. v molekulárnej biológii z Princeton University a jeho BS titul v odbore biológia z Pennsylvania State University. Ten môže byť dosiahnutý v nathanielhafer@gmail.com .


Napísať komentár